PNH
C5补体抑制剂
罕见病
FRα
抗体偶联药物
叶酸受体α
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
aHUS
变构激活剂
丙酮酸激酶缺乏症
mitapivat
PKD
依库珠单抗
非典型溶血性尿毒症综合征
铂耐药
卵巢癌
zilucoplan
gMG
重症肌无力
植物细胞蛋白表达系统
pegunigalsidase alfa
ProCellEx
补体C5抑制剂
阿尔茨海默氏症
新型冠状病毒肺炎
IL-1受体拮抗剂
COVID-19
gantenerumab
β淀粉样蛋白
单克隆抗体
法布里病
法布里病新药!长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa在美国申请上市!
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A,半衰期约80小时。
张江细胞和基因产业园将拓展100万平方米,全面助力细胞基因产业发展
作为上海、浦东细胞、基因产业发展的核心承载区,张江细胞和基因产业园将拓展100万平方米的空间载体,形成“孵化-加速-中试-总部+研发+产业化”空间接力。
系统递送、局部激活,实现低毒性抗癌效果,Bonum公司获9300万美元A轮融资
2022年11月15日,一家名为
全身型重症肌无力(gMG)新药!优时比C5抑制剂zilucoplan在美欧进入审查!
zilucoplan是一种自我皮下注射(SC)的补体成分5肽抑制剂(C5抑制剂)。
治疗早期阿尔茨海默(AD)!罗氏抗淀粉样蛋白抗体药物gantenerumab 2项全球3期研究失败!
2项研究没有达到减缓早期AD患者临床衰退的主要终点。gantenerumab去除患者大脑中β淀粉样蛋白的水平低于预期。
美国FDA授予抗炎药Kineret紧急使用授权(EUA):治疗新冠肺炎(COVID-19)住院成人患者!
Kineret(anakinra)是一种白细胞介素-1(IL-1)受体拮抗剂,已被批准用于治疗类风湿性关节炎(RA)等炎症性疾病。IL-1与炎症性疾病相关,包括COVID-19中的急性严重肺部炎症
30亿美元!小核酸药物公司Ionis与基因编辑公司Metagenomi达成多项目合作
据悉,该公司计划在2024年货2015年提交第一个基因编辑临床试验,首个临床试验申请很可能是基因编辑的细胞疗法。
铂耐药卵巢癌创新药!美国FDA批准抗体偶联药物Elahere:华东医药引入中国开发!
Elahere是一种靶向FRα的首创(first-in-class)抗体偶联药物(ADC),也是美国FDA批准的第一种用于治疗铂耐药疾病的ADC。FRα是一种在卵巢癌中高度表达的细胞表面蛋白。
罕见病新药!阿斯利康C5补体抑制剂Soliris(舒立瑞®,依库珠单抗)在中国上市!
Soliris(依库珠单抗)是全球首个获批的C5补体抑制剂,通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)疾病修正疗法!欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!
3期临床试验显示,在接受/不接受常规输血的PKD患者中,mitapivat显著改善溶血和贫血,显著降低输血负担。