Cell Reports: 乳酸-NAD+轴通过下调p62激活肿瘤相关成纤维细胞
越来越多的证据表明，肿瘤微环境(TME)，包括间质成纤维细胞，是癌症发生的驱动因素。现在公认的是，肿瘤间质成纤维细胞的激活达到通常所说的癌症相关成纤维细胞(Caf)的状态。
Mol Ther：新型基因疗法或有望治疗机体脊髓损伤引起的神经性病变
来自加利福尼亚大学圣地亚哥分校等机构的科学家们通过研究表示，一种抑制靶向性神经细胞信号的基因疗法或能选择性地减少脊髓或周围神经损伤的小鼠的神经性疼痛，且没有可察觉的副作用。
新一代microRNA疗法获批临床，Regulus股价大涨54%
Regulus Therapeutics宣布，美国FDA批准该公司在研新药RGLS8429临床（IND）申请，用于治疗常染色体显性多囊肾病(ADPKD)。
针对实体瘤，VBL首创基因疗法获FDA快速通道资格
美国FDA授予ofra-vec (ofranergene obadenovec，VB-111)快速通道资格，联合紫杉醇治疗铂耐药卵巢癌。
诺华SMA基因疗法Zolgensma业绩强增 即将落地中国
目前Zolgensma已在40多个国家获批，2022年1月，在我国也获得了临床试验默示许可。
Cancer Cell：重磅！CAR有望治疗急性髓系白血病！
急性骨髓性白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病。该研究优化了可用于治疗AML的CD70靶向CAR-T细胞，这种增强型CD70靶向CAR可进一步临床开发。
Molecular Cancer : 一种由N6-甲基腺苷修饰的CircMAP3K4编码的新多肽抑制肝癌细胞的凋亡
肝细胞癌是最常见的恶性肿瘤之一，也是世界范围内癌症相关死亡的主要原因。诊断技术的进步使早期发现肝细胞癌成为可能，因此它们可以接受根治性的局部治疗，包括切除、肝移植或局部消融。
Nat Commun：科学家揭示肝细胞癌发病机制
肝脏是三大营养素（即糖、脂质和蛋白质）代谢的关键器官。各种肝脏疾病，包括肝细胞癌（HCC），都与代谢异常有关。HCC也就是人们常说的原发性肝癌，是肝癌的一种。值得注意的是，全球HCC的发病率正在迅速增
STTT：武汉大学沈吟团队通过光遗传技术，让失明小鼠重现光明
眼睛是心灵的窗户，但遗憾的是，并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸，在盲人患者的视野中，世界并不是五彩缤纷的，黑色或虚无是他们眼前的全部。
新洞察！VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。