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罕见病基因疗法!欧盟批准蓝鸟生物Skysona:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能,最长的随访时间为近7年(82.7个月)。

2021-07-22

全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效!

3款上市SMA疗法中2款在中国获批:Spinraza(诺西那生钠),Evrysdi(艾满欣)。

2021-06-19

即将开幕!2021(第十二届)国际细胞治疗大会

2021(第十二届)细胞治疗国际研讨会聚焦两大方向主题,一是产品技术研究前沿、新型疗法开发,二是商业化阶段的挑战与解决方案。诚邀国内外领先学术科研机构、大型医院、产业链上下游企业、国家监管机构、产业园区、投资机构、行业协会等专业人士共聚上海,分享行业进展动态,探讨产业发展瓶颈及细胞治疗和基因治疗的未来之路。

2021-06-01

全球首个血友病基因疗法!欧盟授予valrox加速评估:治疗A型血友病,单次输注后5年,年均出血率↓95%!

valrox用于治疗A型血友病,是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-05-31

罕见病基因疗法!蓝鸟生物Skysona即将获批:首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

接受单次治疗后,90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍,且神经功能维持。

2021-05-28

渤健与Ginkgo Bioworks宣布合作和许可协议,开发新型基因疗法制造平台!

2家公司共同致力于重新定义制造重组腺相关病毒(AAV)载体的行业标准。

2021-05-23