基因治疗

是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
  • 小分子药物研发亟需颠覆性创新

    【新闻事件】:今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年转化医学领域的主要事件。ECHO301将是今年最大的不成功则成仁试验,但他估计无论成败IDO领域的工...

    2018-01-19
  • 基因治疗领域优质企业盘点(国内篇)

     我国对基因治疗等相关的基础研究、目标产品及管件技术的研发也非常重视。国务院曾出台《关于印发“十三五”国家战略性新兴产业发展规划的通知》,明确说明开...

    2018-01-19
  • 基因疗法Luxturna定价550万元 争议四起

     作为首个获得批准的罕见病基因疗法,定价多少才合理?如何从成本价值来衡量一个新药的价格?85万美元,550万元贵吗?治疗儿童遗传性失明的基因疗法Luxturna...

    2018-01-18
  • 强生达成新合作 基因疗法治疗阿兹海默病

     Johnson & Johnson Innovation和Janssen Pharmaceuticals,Inc.(JPI)与宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的基因疗法项目组签署了独家合作研究...

    2018-01-16
  • 下一个大事件:正在成熟的基因治疗

     医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件,比如外科手术的发明、抗生素的发现,而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。经过三十年的反复挫折,基因治疗终...

    2018-01-12
  • DIY基因疗法悄然兴起 FDA发出警告

     感冒了,去药房买药。难道基因疗法也能自己动手,简单获得?基因疗法(gene therapy)可以修饰基因的表达,改变细胞的生物特征,在治疗疾病方面提供了现有疗...

    2017-11-28
  • 基因疗法到底走得多快 走了多远?

     细胞和基因治疗领域(CGT)近几个月经历了史无前例的进展,这在几年前几乎不可想象。现在是时候暂停一下,回顾一些最近的亮点。两种嵌合抗原受体(CAR)T细...

    2017-11-27
  • Sarepta获得萎缩最新基因疗法授权

     杜克大学最新授权Sarepta公司一项基因编辑技术专利,针对各种外显子跳跃。这个专利技术采用基因剪辑技术CRISPR-Cas9,将外显子去除来恢复肌营养不良的蛋白表...

    2017-11-01
  • 基因疗法高价现状或将改变,未来更多常见病的治疗费用会更加低廉

    基因治疗,是将新的遗传物质整合至一个人的 DNA 中的治疗方法,对于目前一些最罕见的综合征来说,是一种具有革命性的治疗手段。诸多医药公司为这种具有精确靶...

    2017-10-30
  • 美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位

     2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性凝血...

    2017-10-26
最新会议 培训班 期刊库