转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
JNI&GLIA｜揭示α-syn致病蛋白与帕金森病两个重要特性间新关联
帕金森病（PD）是一种神经退行性疾病。近些年随着相关研究的推进，PD与免疫系统之间的关系变得更加清晰：比如免疫系统的持续激活会导致神经炎症，进而引起PD发病，并且多个PD相关的风险基因也被证实具有免疫调控作用。
Theranostics: 新型蛋白复合体减轻阿尔茨海默病记忆缺陷
阿尔茨海默病(AD)是世界上最常见的神经退行性疾病。它具有两个主要的组织学特征:由Aβ多肽组成的淀粉样斑块和由tau蛋白过度磷酸化形成的神经纤维缠结(NFTs)。Aβ是通过β-和γ-分泌酶裂解APP而产生的。
Canecr Discovery:科学家首次发现黑色素瘤细胞分泌阿尔茨海默病“毒蛋白”
转移是肿瘤患者死亡的主要原因之一。不同的肿瘤转移偏好并不相同，40-75%的IV期黑色素瘤患者会发生脑转移。尽管已有临床试验结果表明，黑色素瘤脑转移灶对已经获批的靶向疗法以及免疫治疗仍有响应，但是这种应答持续时间较短，大多数患者最终死于脑转移瘤[4-7]。因此，我们迫切需要了解黑色素瘤脑转移机制，并为脑转移的患者提供新的治疗策略。近日，由纽约大学朗格尼医学中
科学家最新揭示了阿尔茨海默病神经炎症和淀粉样蛋白病变的关键靶基因
阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease, AD)是一种常见的神经退行性疾病，以神经炎斑块、神经纤维缠结、脑内神经炎症等为特征，并伴有认知障碍和记忆丧失。在过去的四十年里，尽管进行了大量的基础研究和临床试验，但没有任何治疗方法可以阻止这种疾病的发展。
Nat Commun：特殊蛋白质活性或有望揭示治疗儿童急性淋巴细胞白血病的新型组合性疗法
来自荷兰的科学家们通过研究发现，阻断一种蛋白链反应或会使得儿童白血病细胞对当前的靶向性疗法更加敏感；目前这项研究尚处于早期阶段，但研究中使用的药物已经存在，这或有望帮助加速该研究向临床转化的速度；研究人员表示，观察这种蛋白质的活性或有望帮助全面了解白血病的弱点，未来研究人员将会开发新型疗法来治疗对标准疗法没有反应的疾病患儿。
Cell：新方法筛选大规模遗传数据，有望鉴定出致先天性心脏病的蛋白网络
在一项新的研究中，来自美国格拉德斯通研究所的研究人员开发出一种新方法，用于识别可能在先天性心脏病中发挥重要作用的基因变体，为加快研究这一严重疾病提供了机会。
肥厚型心肌病(HCM)新药！新一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten(CK-274)进入3期临床，箕星药业引进中国!
2022年2月，国家药监局药品审评中心授予了aficamten突破性药物资格认定。该药是新一代口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，可降低心肌收缩力，解决HCM中的心肌过度收缩。