转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)药物!！辉瑞Vyndaqel/Vyndamax：治疗5年全因死亡率降低41%!
Vyndaqel和Vyndamax是首创转甲状腺素蛋白（transthyretin）稳定剂tafamidis的2种口服制剂
Science子刊：阻断蛋白RAGE有望对抗糖尿病并发症
在一项新的研究中，来自美国纽约大学的研究人员发现一种实验性化合物减少了1型和2型糖尿病的并发症---不是通过降低血糖，而是通过对抗其后果：细胞死亡、炎症和器官损伤。具体而言，这类新的化合物阻断了一种名为RAGE的蛋白传递炎症信号的能力，这种炎症信号会伤害糖尿病患者的心脏和肾脏，并减缓糖尿病患者伤口的愈合。
Nature子刊: 奎尼卡林-酪蛋白联合治疗人急性淋巴细胞白血病的化疗耐药
化疗耐药性是急性白血病治疗的主要障碍。越来越多的证据表明，长时间的强化化疗往往无法根除白血病干细胞，这些干细胞受到骨髓利基的保护，可能会导致复发。因此，迫切需要新的治疗方法来克服化疗耐药性。
：揭示糖基化修饰调控阿尔茨海默病beta淀粉样蛋白病理性聚集机制
在阿尔茨海默病（AD）进展中，存在beta淀粉样蛋白（β-Amyloid，Aβ）的积累。Aβ在受影响的脑组织区域形成病理性聚集，被认为与AD的发生、进展和表型密切相关。多种翻译后修饰（如磷酸化、硝基化、糖基化等）对Aβ的病理性聚集及体内生物活性具有重要且不同的调控作用。在AD患者脑内，多种病理相关蛋白的糖基化位点、数量和水
Science子刊：靶向角质细胞表面上的三种蛋白，有助治疗银屑病
如今，在一项新的研究中，美国拉霍亚免疫学研究所的Michael Croft教授及其团队发现了一种称为TWEAK的关键蛋白如何损害银屑病患者的皮肤细胞。他们在小鼠和人类皮肤细胞中的发现表明，靶向TWEAK可能有助于控制这种疾病。
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！百时美施贵宝心肌肌球蛋白别构抑制剂mavacamten美国审查延长3个月!
mavacamten是百时美施贵宝131亿美元收购MyoKardia获得，联拓生物引进中国开发。
Nature：基于tau蛋白细丝折叠对人类tau蛋白病进行分类
2021年10月5日讯/生物谷BIOON/---错误折叠的tau蛋白在细丝中的异常积累是许多神经退行性疾病的特征---正是因为这个原因，这些神经退行性疾病被统称为tau蛋白病（tauopathy）。英国剑桥医学研究委员会分子生物学实验室的Michel Goedert团队和Sjors Scheres团队在彼此之间的长期合作中见证了利用低温电镜（cryo-EM）
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！百时美施贵宝心肌肌球蛋白别构抑制剂mavacamten在欧盟进入审查!
mavacamten是百时美施贵宝131亿美元收购MyoKardia获得，联拓生物引进中国开发。
PLoS Biol：肝脏中产生的β淀粉样蛋白可导致大脑神经变性，是导致阿尔茨海默病的一种潜在因素
澳大利亚科廷大学的John Mamo及其同事们发现肝脏制造的β淀粉样蛋白可导致大脑的神经变性。由于这种蛋白质被认为是阿尔茨海默病产生的关键促进因素，肝脏可能在这种疾病的发病或进展中发挥重要作用。
罕见病新药！欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。