超越CRSIPR,线粒体靶向的ARCUS核酸酶,消除线粒体致病基因突变
Precision公司首席研究官 Jeff Smith 博士表示,对于线粒体疾病,ARCUS之所以成为如此优雅和简单的工具,是因为它是一个单组分蛋白质,可以识别和消除突变的线粒体DNA。
用AAV递送抗体治疗渐冻症,这家公司获1.39亿美元A轮融资
VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士,她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁,负责肝脏、肌肉和中枢神
诺奖团队用CRISPR“粉碎癌症”,靶向非编码序列,清除脑肿瘤
这种基于CRISPR的癌症粉碎提出了一种创新的治疗范式,它独立于肿瘤的遗传和表观遗传起源,将超突变癌症的肿瘤突变负荷和化疗药物TMZ信号转化为一种潜在治疗途径。
JCI:靶向Na+/K+泵的药物可杀死乳腺癌干细胞,有望开发出新的乳腺癌药物
在一项新的研究中,来自瑞典卡罗林斯卡医学院和日本金泽大学的研究人员有了一项新发现,这有潜力可以改善乳腺癌治疗。他们对乳腺癌中可以抵抗化疗并形成新肿瘤的癌干细胞(cancer stem cell, CS
同济大学刘琦团队开发新型AI模型,用于CRISPR靶向预测和优化
该研究将关键互作特征用于开发一个全新的、高效的脱靶效应打分方法,即CRISOT-Score(图1d),用于计算给定脱靶序列的脱靶打分。
FN1 3′-UTR可能是构建胃癌靶向药物的更好的治疗靶点
2020年,全球有超过100万新发胃癌病例,76.9万人死于胃癌。传统的胃癌治疗方法通常针对蛋白质或其相关途径。其中包括阿帕替尼(一种用于晚期胃癌的选择性VEGFR2酪氨酸激酶抑制剂(TKI))
研究揭示天然产物vinigrol靶向蛋白质二硫键异构酶的抗炎机制
该研究基于vinigrol的构效关系研究,设计并合成了具有生物活性的光交联小分子探针,并结合基于活性的蛋白质分析技术发现PDI可能是vinigrol的蛋白靶点。
张安琪首次实现电子器件在大脑中细胞类型选择性靶向和检测
该研究开发了下一代基因靶向化学组装(GTCA)方法,通过高度定位表达辣根过氧化物酶(HRP),靶向原代神经元的质膜,具有最小程度的细胞内保留。
靶向HMGB1:慢性肾脏疾病的潜在治疗策略
慢性肾脏疾病(CKD)是一种影响全球人类健康的毁灭性疾病,其特征是进行性和不可逆的肾单位损失,肾脏再生能力降低,微血管损伤,炎症变化,代谢和氧化应激以及纤维化