首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!
Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。
2022-11-23
首个A型血友病基因疗法！BioMarin公布Roctavian(valrox)美国审查最新进展，已在欧盟获批!
Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-11-30
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-09-30
BioMarin A型血友病基因疗法获欧盟批准上市
2021年1月，BioMarin公布了GENEr8-1研究随访1年的积极数据，并于6月再次向欧盟提交了上市申请。今年1月，GENEr8-1研究随访2年的积极数据披露。
2022-08-26
苏国辉院士：中医药在防治血管性老年痴呆症有优势
2022年全国第七届防治老年痴呆症高峰论坛21日在广州举行。中国科学院院士、暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院院长苏国辉在论坛上发表《中药的阿尔茨海默病的治疗研究》
2022-09-26
荟萃分析发现，在前驱性糖尿病和2型糖尿病患者中，生活方式干预降低心血管发生率和全因死亡率的效果与常规护理相仿
这项对RCTs进行系统回顾和荟萃分析的研究表明，在降低前驱性糖尿病和2型糖尿病患者的心血管疾病发生率和全因死亡率方面，长期生活方式干预的效果与常规护理相仿。
2022-12-05
A型血友病新药！美国FDA授予赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa突破性疗法认定!
efanesoctocog alfa是第一个被授予突破性疗法认定（BTD）的因子VIII疗法。
2022-06-08
全球首个A型血友病基因疗法！Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市：一次输注，一劳永逸!
valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗需求。
2022-06-27
柳叶刀子刊：揭示亚洲首个血友病基因治疗药物临床研究成果
血友病作为一种遗传性出血疾病，主要分为两种类型，一种是血友病A型，即缺失凝血因子VIII，另一种是血友病B型，即缺失凝血因子IX。
2022-05-27
加速推动学科领域建设发展 中国首个遗传性血管性水肿（HAE）学术期刊正式创立
2022年5月，上海 —近日，由中国罕见病联盟和北京罕见病诊疗与保障学会联合主办、武田中国支持的“遗传性血管性水肿（HAE）高峰论坛”顺利召开。
2022-05-23