NEJM：AAV基因疗让A型血友病长期治愈成为可能
近期，顶级期刊NEJM公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果，首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏，是临床上最常见的血友病类型，约占总患病人数的80%-85%，全球每5000名男性中就有1人患该病。凝血因子Ⅷ缺乏会导致无法控制的出血、致残性关节疾病
2021-12-05
B型血友病基因疗法！欧洲药品管理局授予杰特贝林etranacogene dezaparvovec加速评估资格!
etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5（AAV-5）的基因疗法。
2021-12-18
首个移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)疗法！MASP-2靶向单抗narsoplimab在美国监管更新!
TMA是干细胞移植最常见的致命并发症，目前尚无治疗HSCT-TMA的疗法！
2022-01-21
首个移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)疗法！MASP-2靶向单抗narsoplimab遭美国FDA拒绝批准!
TMA是干细胞移植最常见的致命并发症，目前尚无治疗HSCT-TMA的疗法！
2021-10-19
Stem Cell Res：利用星形胶质细胞移植治疗血管性痴呆取得重大新进展
2021年8月16日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员成功地培育出大批量、高质量的功能恢复性脑细胞，适合移植到患者身上。这种成功使得一种基于干细胞的渐进性痴呆症新疗法向临床迈出了一大步。该疗法旨在修复白质中风（white matter stroke）对大脑造成的损害，其中白质中风是一种“静息性中风（silent
2021-08-16
调节性T细胞外泌体智能递送VEGF抗体用于眼底新生血管性疾病研究取得进展
近日，中国科学院过程工程研究所生化工程国家重点实验室与北京朝阳医院、澳大利亚昆士兰大学合作，基于调节性T细胞（Treg）来源的外泌体巧妙负载了血管内皮生长因子（Vascular Endothelial Growth Factor，VEGF）抗体，通过新的递送模式以及新的拮抗机制，显着抑制了眼底新生血管性疾病的进展。眼底新生血管的形成是
2021-07-28
