全球首个A型血友病基因疗法！Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市：一次输注，一劳永逸!

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2022年06月25日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin制药公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议授予基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec，valrox，BMN270）附条件上市许可（CAM）：作为一种一次性输液，用于治疗重度A型血友病成人患者。具体为：无因子VIII抑制剂史且未检测到腺相关病毒血清型5（AAV5）抗体的重度A型血友病成人患者。

现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者预计将在今年第三季度做出最终审查决定。据估计，在欧洲、中东、非洲，有超过20000名成人受到重度A型血友病的影响。Roctavian有潜力成为全球第一款治疗A型血友病的基因疗法。如果获批，Roctavian将标志着A型血友病治疗的一个重大里程碑，这种开创性的疗法，有潜力使患者实现“一劳永逸”的效果。

A型血友病也被称为因子VIII（FIII）缺乏或经典血友病，是一种由凝血因子VIII缺失或缺陷引起的X连锁遗传病，患者会反复发生持续或自发性出血，特别是在关节、肌肉或内脏器官中，长期可导致残疾。目前，重度A型血友病的护理标准是长期终身静脉输注凝血因子VIII，以维持血液中有足够的凝血因子VIII，以防止出血。

valrox是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗（静脉输注因子VIII）的需求。

valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）

CHMP的积极审查意见，基于valrox临床开发项目的全部数据。该项目是A型血友病基因治疗研究中最广泛的项目，包括全球性GENEr8-1 3期研究的2年结果，以及1/2期剂量递增研究6e13 vg/kg剂量组随访5年、4e13 vg/kg剂量组随访4年的数据。

今年5月底，BioMarin公布了1/2期研究的最新结果，该研究代表了valrox的最长临床观察期，分别对6e13 vg/kg剂量组随访了6年、4e13 vg/kg剂量组随访了5年。结果显示，valrox具有持续的止血效果。

来自6e13 vg/kg剂量组随访6年的结果表明：在数据截止时，该剂量组所有患者均未使用预防性因子VIII治疗，平均累积年化出血率（ABR）仍然低于1，并大大低于基线水平；与基线相比，第6年的ABR为0.7，6年内平均累积ABR减少95%，因子VIII使用减少96%。

来自4e13 vg/kg剂量组随访5年的结果表明：在数据截止时，该剂量组所有患者均未使用预防性因子VIII治疗。在数据截止前6个月，一名患者暂时恢复预防性因子VIII治疗了一个月，之后在最后一次随访中无出血。与基线相比，4e13 vg/kg剂量组第5年的平均ABR为0.7，5年内平均累积ABR减少91%，因子VIII使用减少93%。

6e13 vg/kg剂量组和4e13 vg/kg剂量组中因子VIII活性水平的轨迹与最近几年的观察结果相符。（生物谷Bioon.com）

原文出处：BioMarin Receives Positive CHMP Opinion in Europe for Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy to Treat Adults with Severe Hemophilia A