MASP-2靶向单抗narsoplimab美国申请上市：治疗移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)!
在关键3期临床中，narsoplimab的疗效大大超越美国FDA期望值！
2020-11-20
罗氏重磅血友病新药4项上市申请拟纳入优先审评
中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示显示，罗氏（Roche）提交的艾美赛珠单抗注射液（emicizumab，Hemlibra）4项新药上市申请（NDA）拟纳入优先审评。这是一款双特异性抗体，曾被美国FDA授予突破性疗法认定和优先审评资格。在中国，艾美赛珠单抗是临床急需境外新药品种之一，已于2018年通过优先审评审批程序获批上市，治疗A型血友病。根
2020-09-14
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病III期项目恢复！
concizumab是抗TFPI单抗，具有独特机制，无论患者抑制剂状态如何，均有疗效。
2020-08-14
A型血友病新药！罗氏公布Hemlibra新数据：在体内存在因子VIII抑制剂的患者中安全有效！
Hemlibra是一种双特异性抗体，用于体内存在/不存在因子VIII抑制剂的A型血友病患者。
2020-07-13
辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果
6月18日，辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec（SB-525或PF-07055480）用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示，接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友
2020-06-20
A型血友病基因疗法长期疗效喜人
BioMarin Pharmaceutical宣布了其治疗成人重度A型血友病的研究性基因疗法valocococogene roxaparvovec，在开放标签1/2期临床研究中的最新结果。长期随访结果表明，在接受一次基因疗法后4年时，患者仍然不需要接受其它预防性疗法。该数据已作为最新摘要提交给将于今年6月14—19日举行的世界血友病联盟（WFH）
2020-06-08