多学科专家共探中国遗传性血管性水肿（HAE）诊疗破局之道
5月22日，由全国罕见病学术团体主委联席会议、上海市罕见病防治基金会和上海市医学会罕见病专科分会主办、武田中国支持的遗传性血管性水肿（HAE）多学科专家研讨会在上海成功举行。本次研讨会深度聚焦我国HAE诊疗现状，旨在探讨我国HAE临床诊疗破局之道，提升各地HAE准确诊断和及时治疗能力，以期造福更多罕见病患者。国家卫生健康委员会罕见病诊疗与保障专家委员会成员，
首个移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)疗法！MASP-2靶向单抗narsoplimab美国审查延迟3个月!
TMA是干细胞移植最常见的致命并发症，在关键3期临床中，narsoplimab的疗效大大超越美国FDA期望值！
中国血友病“0计划”正式启动，多方聚力构建血友病诊疗生态圈
2021年4月17日，值此世界血友病日，罗氏制药中国携手中国红十字基金会、中国血友病协作组、北京生命绿洲公益服务中心、北京血友之家罕见病关爱中心，共同举办中国血友病“0计划”暨中国血友儿童生存调研启动发布会。活动旨在聚集各方力量，进一步建立完善血友病诊疗生态圈，帮助更多血友病患者与家庭实现“0出血”、“0靶关节”的目标，拥抱告别轮椅的未来。
B型血友病新药！国内首个长效重组凝血九因子新药：赛诺菲赛玖凝®(Alprolix)获国家药监局批准!
赛玖凝®适用于：B型血友病成人和儿童的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。
武田醋酸艾替班特注射液治疗遗传性血管性水肿国内获批上市
近日，国家局官网显示，武田醋酸艾替班特注射液在中国的新药上市申请（受理号：JXHS2000083）状态已变更为“审批完毕-待制证”，即该产品已正式获得NMPA批准上市，用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，全世界受影响人数大约为1/10000~50000
uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌，将恢复临床试验
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）“极不可能（highly unlikely）”导致患者出现肝癌，结果公布后，uniQure公司股价随之上涨近8%。血友病是一种由于凝血因子IX
A型血友病新药！赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa获美国FDA快速通道资格!
efanesoctocog alfa的半衰期比常规重组因子延长3-4倍。
BioMarin血友病基因疗法III期研究成功
1月10日，BioMarin宣布，其在研基因疗法valoctocogene roxaparvovec治疗重症A型血友病全球性III期研究（ GENEr8-1）取得积极顶线结果。该研究是迄今为止全球规模最大一次基因疗法III期研究，共招募134例受试者，所有受试者均接受valoccogene roxaparvovec单剂量治疗，并完成了
MASP-2靶向单抗narsoplimab获美国FDA优先审查：治疗移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)!
TMA是干细胞移植最常见的致命并发症，在关键3期临床中，narsoplimab的疗效大大超越美国FDA期望值！