全球针对HAE的单克隆抗体（mAb）药物达泽优®（拉那利尤单抗注射液）获批进入中国，为遗传性血管性水肿患者带来治疗新突破
来源：武田中国 2020-12-04 18:35
武田中国宣布，旗下创新药物达泽优®（拉那利尤单抗注射液）经国家药品监督管理局批准，适用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作。达泽优®（拉那利尤单抗注射液）是目前全球唯一一款针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体（mAb）药物，可降低患者的水肿反复发作次数，预防致命性喉头水肿所导致的窒息，改善患者及其家
武田中国宣布，旗下创新药物达泽优®（拉那利尤单抗注射液）经国家药品监督管理局批准，适用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作。达泽优®（拉那利尤单抗注射液）是目前全球唯一一款针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体（mAb）药物，可降低患者的水肿反复发作次数，预防致命性喉头水肿所导致的窒息，改善患者及其家庭的生活质量，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白。
作为全球首个用于HAE长期预防治疗的单克隆抗体，达泽优®（拉那利尤单抗注射液）于2018年率先在美国获得上市许可；根据国家药品监督管理局/国家卫生健康委员会发布的《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》（2018年第23号），对于境外已上市的防治严重危及生命且无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请，因此达泽优®（拉那利尤单抗注射液）在不到两年的时间里就顺利获批进入中国，使得该国际创新药物迅速惠及中国HAE患者。
达泽优®（拉那利尤单抗注射液）已被美国和加拿大HAE诊疗指南推荐为一线疗法,，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，达到预防疾病发作的效果。一项III期临床研究HELP（遗传性血管性水肿长期预防治疗临床研究™）主要终点显示，与安慰剂组相比，每2周一次300毫克剂量的治疗使每月HAE发作次数平均降低了87%。此外，探索性研究结果显示，在研究的16周稳态阶段（第70天至第182天），每2周一次300毫克剂量的治疗组中有77%的患者实现了病情零发作，安慰剂组为3%；接受治疗的患者均未发生与治疗相关的严重不良事件。
“国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低HAE对患者日常生活的影响，预防致命性喉头水肿的发生。” 中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示：“非常高兴看到全球首个用于HAE长期预防治疗的药物迅速获批进入中国。拉那利尤单抗是一种非来源于人体血浆的单克隆抗体，能有效控制肿胀发作，让HAE患者实现水肿‘零发作’的愿望更近一步。”
在中国，公众和医生对遗传性血管性水肿知之甚少，诊断率预计不足5%。而确诊患者只能长期使用弱雄激素或抗纤维蛋白溶解剂，控制发作的效果有限且不良反应多，诸如肝损害、骨质疏松、女性男性化、影响生长发育、血栓栓塞等，导致患者因担心药物副作用而拒绝用药，长期处于无药可医的困局。
雨燕血管水肿（HAE）关爱中心负责人章南女士表示：“我由衷地为我们中国的HAE患者感到高兴。由于HAE是罕见病，医生和患者认知度极低，经常被误诊、漏诊，误治，患者从发病到确诊需要数十年之久，就算确诊后也无特效药可用，常会面临生命危险。如今，达泽优®（拉那利尤单抗注射液）的获批，让HAE患者看到了回归健康生活的曙光。我们现在最大的心愿，是希望能尽一己之力，提升社会和公众对HAE的医学认知，尤其是医务人员，呼吁全国有更多的HAE医学专家，更多的医院具备确诊HAE的条件。”
雨燕血管水肿（HAE）关爱中心负责人章南女士
武田中国总裁单国洪先生
作为全球首个用于HAE长期预防治疗的单克隆抗体，达泽优®（拉那利尤单抗注射液）于2018年率先在美国获得上市许可；根据国家药品监督管理局/国家卫生健康委员会发布的《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》（2018年第23号），对于境外已上市的防治严重危及生命且无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请，因此达泽优®（拉那利尤单抗注射液）在不到两年的时间里就顺利获批进入中国，使得该国际创新药物迅速惠及中国HAE患者。
达泽优®（拉那利尤单抗注射液）已被美国和加拿大HAE诊疗指南推荐为一线疗法,，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，达到预防疾病发作的效果。一项III期临床研究HELP（遗传性血管性水肿长期预防治疗临床研究™）主要终点显示，与安慰剂组相比，每2周一次300毫克剂量的治疗使每月HAE发作次数平均降低了87%。此外，探索性研究结果显示，在研究的16周稳态阶段（第70天至第182天），每2周一次300毫克剂量的治疗组中有77%的患者实现了病情零发作，安慰剂组为3%；接受治疗的患者均未发生与治疗相关的严重不良事件。
“国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低HAE对患者日常生活的影响，预防致命性喉头水肿的发生。” 中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示：“非常高兴看到全球首个用于HAE长期预防治疗的药物迅速获批进入中国。拉那利尤单抗是一种非来源于人体血浆的单克隆抗体，能有效控制肿胀发作，让HAE患者实现水肿‘零发作’的愿望更近一步。”
中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授
遗传性血管性水肿是一种可威胁患者生命的罕见遗传疾病，文献报道的患病率约为每50,000人中即有1人患病。由于患者体内缺乏C1 酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷，使其四肢、颜面、生殖器、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位毫无征兆地发生急性水肿，并伴有胃肠剧烈绞痛和恶心、呕吐，导致患者无法正常工作和学习，以至于很多患者都有抑郁症和焦虑症。其中，最为致命的是上呼吸道黏膜水肿，可迅速进展导致患者呼吸困难或窒息，危及生命。据统计，我国有58.9％的HAE患者发生过喉头水肿，致死率高达11%~40%，是HAE患者的主要死因之一。2018年5月，国家卫生健康委员会联合五部门发布的《第一批罕见病目录》将遗传性血管性水肿列入首批121种罕见病之一。
在中国，公众和医生对遗传性血管性水肿知之甚少，诊断率预计不足5%。而确诊患者只能长期使用弱雄激素或抗纤维蛋白溶解剂，控制发作的效果有限且不良反应多，诸如肝损害、骨质疏松、女性男性化、影响生长发育、血栓栓塞等，导致患者因担心药物副作用而拒绝用药，长期处于无药可医的困局。
雨燕血管水肿（HAE）关爱中心负责人章南女士表示：“我由衷地为我们中国的HAE患者感到高兴。由于HAE是罕见病，医生和患者认知度极低，经常被误诊、漏诊，误治，患者从发病到确诊需要数十年之久，就算确诊后也无特效药可用，常会面临生命危险。如今，达泽优®（拉那利尤单抗注射液）的获批，让HAE患者看到了回归健康生活的曙光。我们现在最大的心愿，是希望能尽一己之力，提升社会和公众对HAE的医学认知，尤其是医务人员，呼吁全国有更多的HAE医学专家，更多的医院具备确诊HAE的条件。”
雨燕血管水肿（HAE）关爱中心负责人章南女士
“达泽优®（拉那利尤单抗注射液）里程碑式的获批充分体现了武田在全球范围内支持HAE社群的一贯承诺。未来，我们将进一步提升达泽优®（拉那利尤单抗注射液）在中国的可及性。”武田中国总裁单国洪先生表示，“得益于政府近期鼓励创新药物的一系列政策改革，越来越多的患者能及早获益于诸如达泽优®（拉那利尤单抗注射液）这类的重要疗法。我们始终秉持‘以患者为中心’的核心理念，计划在5年内引入15款以上高度创新的药物，帮助中国患者获得全球同步的创新体验。”
武田中国总裁单国洪先生
参考文献：
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2，国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》，2018年5月23日，https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/ypqxgg/ggzhcfg/20180523110601517.html.
3，Busse P J , Christiansen S C , Ms M A R , et al. US HAEA Medical Advisory Board 2020 Guidelines for the Management of Hereditary Angioedema[J]. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2020.
4，Betschel S , Badiou J , Binkley K , et al. The International/Canadian Hereditary Angioedema Guideline[J]. Allergy Asthma and Clinical Immunology, 2019, 15:72.
5，TAKHZYRO™ (lanadelumab-flyo) injection prescribing information. Lexington, MA: Shire LLC; 2018.
6，国家卫生健康委员会，罕见病诊疗与保障专家委员会办公室（北京协和医院）. 罕见病诊疗指南（2019版本）. 2019，38 – 189.
7，姚小坚, 秦昆, 张堂德. 遗传性血管性水肿防治的研究进展[J]. 皮肤性病诊疗学杂志, 2018, 025(001):53-56.
8，Xu YY, Zhi YX, Liu RL, et al．Upper airway edema in 43 patients with hereditary angioedema [J]．Ann Allergy Asthma lmmunof，2014, 112(6): 539-544.
9，国家卫生健康委员会，科学技术部，工业和信息化部，国家药品监督管理局，国家中医药管理局. 第一批罕见病目录，国卫医发〔2018〕10号. http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/201806/393a9a37f39c4b458d6e830f40a4bb99.shtml
10，Reuters (2017). For millions of Chinese with rare disease, some relief in sight. Online access.
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