血友病创新疗法！辉瑞TFPI靶向抗体药物marstacimab进入3期临床开发！
来源：本站原创 2020-11-27 01:42
marstacimab是一种抗组织因子途径抑制物(anti-TFPI），皮下注射给药。
2020年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日宣布，评估marstacimab（PF-06741086）治疗血友病的3期BASIS研究已对首例患者进行了给药治疗。marstacimab是一种抗组织因子通路抑制物（anti-TFPI），通过皮下注射给药，目前正开发用于重度A型血友病和B型血友病患者的治疗，无论其体内是否已产生抑制剂。
BASIS是一项全球性、开放标签、多中心3期研究，将在145例重度A型血友病和B型血友病（定义为因子VIII或因子IX活性＜1%）青少年和成人患者（年龄12岁至＜75岁）中开展，无论其体内是否已产生抑制剂。研究将评估marstacimab预防性治疗12个月的年化出血率（ABR）。
mmarstacimab是一种靶向组织因子途径抑制物（TFPI）Kunitz域的人单克隆免疫球蛋白IgG1，该药被开发作为一种预防性治疗方法，用于预防或减少重度A型血友病和B型血友病患者出血发作的频率。在2019年9月，美国FDA已授予marstacimab治疗A型血友病和B型血友病的快速通道资格（FTD）。
已完成的2期研究结果表明，marstacimab治疗将所有患者的ABR均显著降低（>75%）。这些患者在一项长期的扩展研究中进行了监测，结果显示，在20名接受每周皮下注射marstacimab剂量等于或高于3期BASIS研究剂量（皮下300mg负荷剂量，然后每周皮下注射150mg）的患者中，显示出长达12个月的持续疗效，并且没有血栓事件或治疗相关的严重不良事件。
辉瑞罕见病全球产品开发首席开发官Brenda Cooperstone表示：“我们的血友病研究方法包括研究多种机制，以帮助满足所有血友病患者的需求，包括A型和B型血友病，体内已产生或未产生抑制剂。靶向TFPI提供了一种改善血液凝固的新方法。根据迄今为止的2期研究结果，marstacimab可能有潜力通过皮下注射改善出血控制，并可能消除预防性因子替代疗法的需要，与因子替代疗法相比，提供了一种增强的治疗选择。”（生物谷Bioon.com）
原文出处：Pfizer Doses First Participant in Phase 3 Study Evaluating anti-TFPI Investigational Therapy, Marstacimab, for People With Severe Hemophilia A and B With or Without Inhibitors
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