全球首款！赛诺菲每周1次血友病A疗法获FDA批准上市

Efanesoctocog alfa（商品名：ALTUVIIIO）是一款新型的凝血因子VIII疗法，通过将凝血因子VIII与Fc、血管性血友病因子（vWF）部分区域和XTEN多肽片段融合在一起，克服vWF对FVIII半衰期延长限制，显著延长药品在血液循环内的时间。该疗法旨在通过每周1次的预防性给药，维持正常的FVIII活性水平以延长对A型血友病患者的出血保护。

XTEND-1设有两个平行组：A组即预防组（n=133）的成员每周给予50 IU/kg Efanesoctocog alfa，持续 52 周；B组即按需组（n=26）的成员最初根据需要给予50 IU/kg，持续 26 周，之后变成每周一次给药，持续 26 周。

该研究的主要终点是A组的年出血率（ABR）。结果显示，在每周接受一次efanesoctocog alfa预防性治疗的A组患者中，52周内中位年出血率（ABR）为0，平均ABR为0.70，达到了具有临床意义的出血预防的主要终点。

相较于先前预防性FVIII替代治疗，efanesoctocog alfa在预防出血事件方面表现出优效性。在一周的大部分时间里，efanesoctocog alfa可以维持FVIII水平在正常至接近正常范围内。

此外，XTEND-Kids的中期数据显示，12岁以下的儿童每周接受一次efanesoctocog alfa，持续26周（n=23），平均ABR为0.5，中位ABR为0。