Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Cancer Res Commun：科学家发现能靶向作用KRAS蛋白的潜在抗癌药物
来自VCU Massey综合癌症研究中心等机构的科学家们通过研究成功开发了一种新型靶向性疗法，其能针对驱动一些最致命的人类癌症的KRAS蛋白，包括胰腺癌、肺癌和结肠癌等。
2024-01-02
开发RNA靶向药物，Remix完成6000万美元融资，并与强生达成10亿美元合作
2023年12月，Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据，这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。
2024-01-05
Sci Transl Med：肠道微生物或能帮助确定患者对减缓1型糖尿病发生的药物的反应
来自多伦多大学等机构的科学家们通过研究揭示了肠道微生物组如何影响患者对药物泰普利单抗（teplizumab）的反应，其是一种能减缓1型糖尿病的药物。
2024-01-10
从糖尿病管理的新目标审视降糖药物方案
更多的临床研究试验正常进行中，我们期待涌现出更多疗效确切、安全性高和便捷的治疗药物，以控制糖尿病患者血糖和减少治疗相关性低血糖并发症，全面地达到预防糖尿病并发症和提高生活质量的管理目标。
2023-12-26
超50款CGT药物上市，药物研发如何“借力”弯道超车？
从上世纪八十年代PCR被发明到1993年首个经FDA批准的PCR试剂盒投放市场，再到此后近30年时间里，科研者为解决实际应用中遇到的新问题，不断对这一技术进行优化，促使PCR经历了初代传统PCR、第二
2023-10-11
