开发RNA靶向药物，Remix完成6000万美元融资，并与强生达成10亿美元合作

2024年1月3日，Remix Therapeutics宣布完成6000万美元的新一轮融资，此轮融资由The Column Group领投，此前投资方Atlas Venture、Foresite Capital、Alexandria Venture Investments、Arch Venture Partners、Casdin Capital等参与。此轮融资将主要用于推进其领先项目REM-422的临床开发，该项目目前正在进行腺样囊性癌和急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征的1期临床试验。

而在同一天，制药巨头罗氏制药宣布与Remix Therapeutics达成总额高达10亿美元的合作，罗氏将向Remix支付3000万美元预付款，外加1200万美元的近期里程碑，后续临床前、临床、商业和销售里程碑，以及销售特许权使用费总额高达10亿美元。

据悉，在这一合作中，Remix使用其药物发现平台REMasterTM开发重编程RNA加工过程以治疗疾病的小分子候选药物，负责药物发现和临床前研究，然后交由罗氏进行临床开发和商业化。

此前，在2022年2月，Remix与强生公司签署了一项4500万美元预付款和总额高达10亿美元的合作。

Remix Therapeutics成立于2020年12月，旨在开发靶向RNA的小分子药物，通过重编程RNA加工过程来治疗疾病。

2020年12月，Remix完成了8100万美元的A轮融资，2022年5月，完成了7000万美元的B轮融资，加上此轮6000万美元融资，Remix总融资额已超过2.1亿美元。

2023年12月，Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据，这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。

MYB是一种致癌转录因子，在多种癌症中异常表达，是急性髓系白血病（AML）和其他血液系统恶性肿瘤的一个有吸引力的治疗靶点。但由于MYB蛋白缺乏药物结合位点，目前还没有开发出直接靶向MYB的治疗药物。

Remix开发的REM-422，通过靶向降解MYB的mRNA，从而实现降低MYB水平，在急性髓系白血病（AML）小鼠模型中，REM-422治疗有效降解了MYB mRNA，支持了其在AML患者中的治疗潜力。

Remix总裁兼首席执行官 Peter Smith 博士表示，这些令人信服的数据支持了REM-422靶向MYB mRNA作为急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）潜在治疗方法的治疗原理。REM-422将第一个从REMasterTM药物发现平台进入临床的化合物，期待开始针对MYB失调的恶性肿瘤患者进行的临床开发。