美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
Relyvrio是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
2022-09-30
美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法，这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，目前正被开发作为镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。
2022-09-29
美国FDA批准Dupixent(度伐利尤单抗)：显著减轻瘙痒、清除皮损!
Dupixent是第一种也是唯一一种获批专门用于治疗结节性痒疹的药物。3期项目数据显示：Dupixent显著改善了疾病症状和体征，包括减少了瘙痒和皮肤病变。
2022-09-29
口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在美国进入优先审查！
leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种原发性免疫缺陷）治疗带来一款疾病修正靶向疗法。
2022-09-29
口服TYK2抑制剂Sotyktu(deucravacitinib)获美国FDA批准!
Sotyktu是全球唯一获批的TYK2抑制剂，也是近10年来中重度斑块型银屑病口服治疗的首个创新。
2022-09-23
礼来RET抑制剂Retevmo获美国FDA批准：治疗RET基因融合阳性实体瘤！
Retevmo是第一款也是唯一一款被批准用于RET基因融合阳性晚期或转移性实体瘤成人患者的RET抑制剂，无论其肿瘤类型如何。
2022-09-27
美国突发新疫情，感染后或致终身残疾
除了新冠病毒、猴痘病毒的双重威胁之外，美国纽约州近日再添一种病毒威胁。9月9日，纽约州政府官网发布《行政命令》宣布该州进入紧急状态，以应对日益严重的脊髓灰质炎病毒疫情，本次紧急状态将持续至10月9日。
2022-09-16