Cell：更为紧凑的靶向RNA的基因编辑工具Cas7-11S问世，有望基于此开发出新型RNA基因疗法
在一项新的研究中，他们与东京大学的合作者合作，发现Cas7-11可以缩小到一个更紧凑的版本，使其成为编辑活细胞内RNA的一种更可行的选择。
默达生物完成近亿元种子轮及Pre-A轮融资，加速三款小分子靶向创新药临床开发
中国首家基于免疫代谢靶点的小分子创新药研发公司深圳默达生物科技有限公司（META Pharmaceuticals Inc.）宣布连续完成共计上亿元的种子轮和Pre-A轮融资
Sci Transl Med：靶向作用引起肺动脉高压的分子通路或有望帮助开发新型靶向性疗法
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究描述了导致肺动脉高压的潜在信号通路，同时研究人员还开发了一种新型的单克隆抗体疗法，其或能阻断异常的血管形成，而异常形成的血管是肺动脉高压发生的一种疾病特征。
Nature：利用小分子化合物靶向非编码RNA Xist，有望治疗一系列X连锁疾病
核糖核酸（RNA）在人类健康中发挥着许多作用。在一项新的研究中，来自麻省总医院等研究机构的研究人员提供了强有力的证据表明RNA也可能成为药物开发的可行靶标。相关研究结果发表在2022年4月7日的Nat
Cell子刊：熊敬维/雷晓光/赵世民合作开发出促进心脏再生和治疗心梗的小分子鸡尾酒疗法
该研究首次报道了5个小分子药物组合可以有效促进成年大鼠心脏再生，并且证明该药物组合对心肌梗塞有良好的治疗作用。
小分子抑制剂靶向E2泛素结合酶UbcH5c抑制胰腺癌生长和转移
胰腺癌是一种高度侵袭性的恶性肿瘤，其特点是诊断晚，治疗方法有限。根据肿瘤的可切除性，胰腺癌患者被分为四类：可切除的、边缘可切除的、局部晚期的和转移的。尽管近年来胰腺癌的早期诊断和治疗取得了一定的进展，但完整的手术切除是胰腺癌患者获得治愈的唯一途径。大多数病例(高达80%)在晚期确诊，失去手术机会。
Devel Cell：理解促进肿瘤发生的通路影响脂肪代谢的分子机制或有望帮助开发新型靶向性抗癌疗法
来自澳大利亚墨尔本大学等机构的科学家们通过研究发现，两种驱动癌症发展的分子通路或能联合增加癌细胞中脂肪的产生。脂肪产量的增加或会支持癌细胞的失控生长，但同时也为研究人员提供了新的知识来帮助识别治疗癌症的新方法。
Journal of Medicinal Chemistry：靶向心肌线粒体的PET/荧光双模态小分子成像探针取得进展
临床上常用X线、CT、磁共振、超声和放射性核素显像作为心血管病的诊断手段。其中，核素显像可从心肌代谢方面评估心血管症状，灵敏度和特异度较高，但存在半衰期短、成本高等缺陷，导致核素显像应用受限，临床上迫切需求新型PET心脏功能显像剂的出现。在前期研究中，中国科学院上海药物研究所分子影像中心发现吲哚乙烯喹啉盐F16类化合物是一
Nature：根据结构对EGFR突变进行分类可更好地为非小细胞肺癌患者匹配靶向疗法
2021年9月19日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员发现，按结构和功能对表皮生长因子受体（EGFR）突变进行分组，为非小细胞肺癌（NSCLC）患者匹配合适的药物提供了一个准确的框架。这一发现确定了四个突变亚群，并介绍了测试酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor, TK
Nature报道新型基因疗法开关——口服小分子，诺华已获技术授权
递送系统是决定基因疗法疗效的关键之一，虽然在向器官或组织中递送基因疗法方面有多种有效的方法，但成功递送并不是疗法发挥功能的全部。在靶器官或靶组织内，如何调节基因疗法的表达水平也是一个很大的难题。过表达可能产生毒性作用，而表达水平过低则会导致疗法的治疗益处大打折扣。理想的解决方法是为基因疗法添加一个“开关”，能使疗法在特定情况下开启，控制其表达水平。费城儿童医