小激活RNA(saRNA)疗法！礼来与MiNA Therapeutics签署12.5亿美元协议，开发创新疗法!
saRNA是一种短的双链寡核苷酸，通过RNA激活机制发挥作用，其化学结构与siRNA类似，但作用结果却相反。
Nat Commun：科学家开发出能靶向作用白血病特殊蛋白的首个小分子抑制剂
2021年5月19日 讯 /生物谷BIOON/ --ASH1L基因所表达的蛋白在急性白血病和其它疾病的发生过程中扮演着关键角色，然而，目前研究人员在开发靶向作用ASH1L的治疗性手段上仍然存在一定挑战。日前，一篇刊登在国际杂志Nature Communications上题为“Discovery of first-in-class inhibitors of
Nat Commun：小RNA分子参与调节幽门螺旋杆菌对宿主环境的适应性
幽门螺杆菌的长期感染会引起胃癌。但是，人们对幽门螺杆菌适应胃环境的内在机制了解甚少。在最近发表在《Nature Communications》杂志上的一项研究中，来自日本大阪大学的Hitomi Mimuro揭示了这里，我们显示了一个幽门螺杆菌非编码RNA（HPnc4160，也称为IsoB或NikS）调节病原体对宿主环境的适应性以及细菌致癌蛋白的产生。
小分子RNA靶向疗法热潮渐起，全球制药巨头纷涌而至
2020年8月，Evrysdi（risdiplam）获FDA批准上市，此后，Evrysdi在脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗市场的份额不断增加，第三季度累计销售额达890万美元。 Evrysdi由PTC Therapeutics、SMA基金会和罗氏联合开发，其获批具有里程碑意义。Evrysdi是第一个获批上市的靶向RNA的小分子，这种药物通过直接靶向RNA或RN
降低细胞疗法副作用！辉瑞研究团队用这种小分子当“开关”
嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞治疗近年来发展迅速，在血液瘤治疗方面取得了巨大成就。但目前CAR-T细胞疗法仍需解决如何增强CAR-T细胞的杀伤活性、解除肿瘤免疫抑制状态、使CAR-T细胞进入实体瘤、增强CAR-T细胞疗法安全性等一系列问题。CAR-T细胞时常伴随的不良反应包括细胞因子风暴、脱靶效应及神经毒性，严重时会威胁患者生命安全。这其中细胞因子风暴一直
Cell：揭示在三阴性乳腺癌中靶向作用肿瘤抗病毒免疫反应的分子机制 有望开发出新型个体化癌症疗法
2021年1月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自美国贝勒医学院等机构的科学家们通过研究揭示了治疗性地靶向作用RNA的剪接或能激活三阴性乳腺癌中的抗病毒免疫通路，从而诱发肿瘤细胞死亡并向机体的免疫反应发出信号；研究者指出，肿瘤中内源性的错误剪接RNA能够模拟RNA病毒，使得肿瘤细胞自我毁灭，就好像是对抗感
科学家们揭示黑色素瘤细胞躲避靶向性疗法得以生存的新型分子机制！
2020年12月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近年来，靶向性疗法巩固了其作为癌症疗法的重要工具的地位，这些药物能被设计用来阻断肿瘤细胞进行生长和扩散的特殊信号，同时还能够不损伤正常细胞的功能。靶向性疗法能够显著延长患者的生命，但其益处往往只是暂时的，随着时间的推移，许多癌症会对疗法产生耐药性并会再次开始生长，目前研究人员并未阐明其中的分子机制，这显然
Mol Cell：特殊小RNA分子在幽门螺杆菌感染人类的过程中扮演着关键角色
2020年10月22日 讯 /生物谷BIOON/ --全球有超过一半人机体的胃粘膜都携带有幽门螺杆菌，其在人的一生中通常并不会引发任何健康问题，但有时候幽门螺杆菌却会引发机体炎症发生，甚至会导致胃癌的发生。幽门螺杆菌能利用毒力因子来在携带者胃部存活并诱发疾病；日前，一篇刊登在国际杂志Molecular Cell上的研究报告中，来自维尔茨堡大学等机构的科学家们
科学家识别出SARS-CoV-2的新型病毒“分子剪刀酶” 或有望作为开发新型靶向性疗法的特殊靶点！
2020年10月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究提出了一种新型的COVID-19药物设计思路，即通过阻断病毒的关键“分子剪刀”，该剪刀是病毒用来进行复制并促进对人类免疫反应非常重要的蛋白失活的关键工具。文章中，研究人员开发出了两种
靶向RNA的小分子药物带来希望
发生心肌梗死，常常会给心脏留下累累瘢痕，带来各种各样的健康问题，甚至可能导致心力衰竭。科学家们曾绞尽脑汁地试图修复这些受损的心脏组织使其再生，但往往收效甚微。好消息是，根据近日发表在《自然-化学》（Nature Chemistry）上的一篇研究论文，由美国斯克里普斯研究所（The Scripps Research Institute）化学家Mat