靶向RNA的小分子药物带来希望
发生心肌梗死，常常会给心脏留下累累瘢痕，带来各种各样的健康问题，甚至可能导致心力衰竭。科学家们曾绞尽脑汁地试图修复这些受损的心脏组织使其再生，但往往收效甚微。好消息是，根据近日发表在《自然-化学》（Nature Chemistry）上的一篇研究论文，由美国斯克里普斯研究所（The Scripps Research Institute）化学家Mat
Nature：揭秘PARP酶修复癌细胞断裂DNA双链的分子机制 有望帮助开发新型靶向性抗癌疗法
2020年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自圣犹大儿童医院等机构的科学家们通过研究揭示了PARP酶对双链DNA进行断裂修复的结构，相关研究结果表明，PARP2能填补这一缺口并将两条断裂的DNA端连接在一起。此外，本文研究也深入阐明了PARP激活和催化循环背后的分子机制，这对于后期科学家们理解癌细
iScience：阐明前列腺癌转移引发继发性肿瘤的分子机制 或有望帮助开发新型靶向性疗法
2020年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志iScience上的研究报告中，来自瑞典于默奥大学等机构的科学家们通过研究在分子水平上揭示了前列腺癌细胞移动和扩散的分子机制，相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗恶性前列腺癌的新型疗法。图片来源：Kemal Avican研究者Maréne Landstr？m表示，我们发现，信号分子
Science子刊：我国科学家发现利用小分子ACA靶向TGF-β信号通路，可抑制包括新冠病毒、HIV和甲流病毒在内的一系列病毒
2020年8月23日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国香港大学、玛丽医院和海南医学院的研究人员鉴定出一种小分子，它通过靶向TGF-β信号通路，在组织培养物和小鼠体内抑制包括SARS-CoV-2在内的多种不同病毒。通过鉴定出多种病毒成功感染所依赖的一种宿主细胞途径，这一发现为开发广谱抗病毒药物提供了一种潜在的靶标。相关研究结果近期发表在期刊
开发出利用小分子进行化学编程的开关型CAR-T细胞疗法
2020年6月26日讯/生物谷BIOON/---虽然两种CAR-T细胞疗法---诺华公司的tisagenlecleucel（商品名Kymriah）和吉利德公司的axicabtagene ciloleucel（商品名Yescarta）---已被美国食品药品管理局（FDA）批准用于治疗白血病和淋巴瘤，但是它们对占所有癌症90%的实体恶性肿瘤的治疗效用仍有待临床证
Nat Commun：监测RNA热点区域或能揭示癌细胞的易感性靶点 有望帮助开发新型靶向性抗癌疗法
2020年6月16日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种负责遗传改变的特殊蛋白或会导致多种癌症发生，相关研究结果或有望帮助开发高效靶向性癌症疗法。文章中，研究者揭示了APOBEC3A蛋白所诱导的基因组不稳定性如何在癌细胞中提供一种
Cancer Cell：两种新型潜在的小分子化合物或能有效杀灭其它疗法无法杀灭的癌细胞
2020年6月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中，来自美国希望之城国家医疗中心等机构的科学家们通过研究开发了两种潜在的小分子，其或能有效抑制多种癌症中肿瘤的生长，甚至在其它疗法无法发挥作用时依然能发挥作用（可能是由于耐药性的发生）。图片来源：NIH这两种小分子分别为CS1（比生群，bisantr
15亿美元囊获靶向RNA疗法 辉瑞达成合作
今日，Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣布与辉瑞（Pfizer）就其用于治疗特定心血管和代谢疾病的在研反义寡核苷酸药物AKCEA-ANGPTL3-LRx，达成了一项全球独家专利许可协议。此前的研究结果显示，血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的功能丧失突变体与低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（triglycerides
恢复神经性听力损失 小分子再生医学疗法初期临床结果积极
日前，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，在治疗稳定感音神经性听力损失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期临床试验中，取得了恢复听力的积极结果。暴露于娱乐性噪音，或长期暴露于类似重型建筑工地或军事训练等许多专业环境中的噪音，或者重复暴露于与现代生
靶向RNA疗法显著改善肌萎缩 即将向FDA递交新药申请
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，该公司治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的靶向RNA疗法casimersen（SRP-4045），在名为ESSENCE的临床研究中获得积极中期结果，显着增强患者肌肉中抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的表达水平。基于这一结果，该公司计划在今年年中向FDA递交新药申请（NDA）。FDA可能以抗肌萎缩蛋白的表达水平作为替代终点，批准