GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
小RNA大作用！Commun Biol：特殊的小RNA分子miR-29在驱动机体衰老过程中扮演着重要角色
来自北卡罗来纳大学等机构的科学家们通过研究首次证实了miR-29分子或许在驱动机体衰老过程中扮演着重要角色。
2024-09-27
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
赛诺菲潜在“first-in-class”小分子疗法达主要终点
Rilzabrutinib是一种口服、可逆、共价BTK抑制剂，有望成为多种免疫介导疾病的“first-in-class”或“best-in-class”治疗药物。
2024-05-25
Nat Commun：靶向作用β淀粉样蛋白分子或有望帮助开发新型阿尔兹海默病预防性疗法
本文研究结果表明β淀粉样蛋白单体的清除或在阿尔兹海默病早期阶段修复神经元功能方面发挥着至关重要的作用。
2024-09-04
Nature Chemical Biology：天然小分子通过靶向载脂蛋白L2来缓解肝纤维化
本研究利用高内涵筛选系统发现了具有强效的抗肝纤维化作用的大戟科二萜类化合物DP，并确定了APOL2为DP的直接作用靶标，DP的抗纤维化效应依赖于APOL2介导的ER应激通路。
2024-08-09
iScience：揭示RNA结合蛋白在癌症发生中发挥的重要作用有望帮助开发新型靶向性癌症疗法
本文研究结果表明，揭示这些旁系同源蛋白（在本文中指LARP4A和LARP4B蛋白）的明确生物性角色或许能提供新方法来识别组织特异性的靶点及开发潜在的药物干预策略。
2024-05-11
Sci Immunol：蠕虫或能利用一种特殊的分子策略来躲避宿主机体的免疫防御机制，有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，蠕虫或能利用一种无处不在的代谢酶类来表观遗传学靶向作用2型巨噬细胞的激活并建立慢性感染。
2024-12-29
Nat Commun：一种特殊的分子疗法或有望治疗人类小细胞肺癌
本文研究结果强调了6TdG分子的免疫增强和癌症转移减少的效应，并采用了一系列互补的体外和体内小细胞肺癌临床前模型来为小细胞肺癌的治疗提供一种潜在有效的手段。
2024-03-19
华东师范大学的研究者们揭示了小分子抑制剂选择性靶向BCL6是卵巢癌的潜在治疗策略
本研究发现WK369是一种新型的BCL6小分子抑制剂，在体外和体内均能显著抑制OV的生长和迁移，且无毒性，延长荷瘤小鼠的生存期。
2024-03-19