18亿美元！Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病

Ipsen公司和Skyhawk Therapeutic宣布签署一项全球独家合作协议，以发现和开发用于治疗罕见神经系统疾病的RNA靶向的小分子药物。Ipsen将向Skyhawk支付一笔未公开金额的预付款，以获得Skyhawk开发的两款候选药物的全球权益，Skyhawk负责临床前开发，Ipsen负责后续临床开发和商业化。该合作的预付款、里程碑付款及潜在的分级特许权使用费总额高达18亿美元。 

Skyhawk公司致力于通过开发改变RNA表达的小分子疗法来彻底改变疾病治疗。RNA的错误表达会导致许多疾病，从罕见病、神经系统疾病到癌症。对于这些具有挑战性的病症，可用的治疗方法很少，其中许多疾病被认为是“不可成药的”。

目前认为26%的人类蛋白质与疾病相关，但只有3%的人类蛋白质可以使用传统的蛋白质靶向方法来成药的。Skyhawk公司认为，通过小分子药物靶向并调控RNA的表达，从上游改变驱动疾病的蛋白质水平，从而解决不可成药难题。

Skyhawk公司在快速发展的机器学习模型中集成了四个不同且互补的数据集，加速了针对一系列RNA靶点的小分子候选药物的开发。

SKYSTAR®是一种靶点评估系统，集成了来自公共和专有生物信息、结构和计算生物学数据集的数据，以优先考虑高价值的RNA靶点。Skyhawk公司已通过SKYSTAR系统筛选了超过700个靶点。

SKYLIBRARYTM是Skyhawk公司特有的、定制且快速扩展中的RNA靶向化合物库。

SKYSEQTM是Skyhawk公司特有的多重筛选系统，可同时测试一系列RNA序列中的数十个高价值靶点，以识别对特定疾病靶点具有选择性的化合物。

SKYAITM是Skyhawk公司的机器学习工具，集成了来自SKYSTAR、医学化学、动物研究、毒性数据和临床项目的数据，以推动下一代新型RNA剪接调节剂的开发。

凭借其先进的药物发现平台，Skyhawk公司已经与BMS、渤健、基因泰克、默克、赛诺菲、Vertex等大型制药公司达成了合作协议。

Skyhawk开发的治疗亨廷顿症的RNA靶向的小分子药物SKY-0515正在进行1期临床试验，治疗多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤的RNA靶向的小分子药物SKY-1214预计将在今年年底开启临床试验。

目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。

此外，Skyhawk还与多家大型制药公司合作了十多个保密的临床前项目，涉及神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、罕见疾病和其他疾病类型。

Skyhawk研发管线