Nat Commun：监测RNA热点区域或能揭示癌细胞的易感性靶点 有望帮助开发新型靶向性抗癌疗法
2020年6月16日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种负责遗传改变的特殊蛋白或会导致多种癌症发生，相关研究结果或有望帮助开发高效靶向性癌症疗法。文章中，研究者揭示了APOBEC3A蛋白所诱导的基因组不稳定性如何在癌细胞中提供一种
Cancer Cell：两种新型潜在的小分子化合物或能有效杀灭其它疗法无法杀灭的癌细胞
2020年6月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中，来自美国希望之城国家医疗中心等机构的科学家们通过研究开发了两种潜在的小分子，其或能有效抑制多种癌症中肿瘤的生长，甚至在其它疗法无法发挥作用时依然能发挥作用（可能是由于耐药性的发生）。图片来源：NIH这两种小分子分别为CS1（比生群，bisantr
15亿美元囊获靶向RNA疗法 辉瑞达成合作
今日，Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣布与辉瑞（Pfizer）就其用于治疗特定心血管和代谢疾病的在研反义寡核苷酸药物AKCEA-ANGPTL3-LRx，达成了一项全球独家专利许可协议。此前的研究结果显示，血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的功能丧失突变体与低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（triglycerides
恢复神经性听力损失 小分子再生医学疗法初期临床结果积极
日前，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，在治疗稳定感音神经性听力损失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期临床试验中，取得了恢复听力的积极结果。暴露于娱乐性噪音，或长期暴露于类似重型建筑工地或军事训练等许多专业环境中的噪音，或者重复暴露于与现代生
靶向RNA疗法显著改善肌萎缩 即将向FDA递交新药申请
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，该公司治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的靶向RNA疗法casimersen（SRP-4045），在名为ESSENCE的临床研究中获得积极中期结果，显着增强患者肌肉中抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的表达水平。基于这一结果，该公司计划在今年年中向FDA递交新药申请（NDA）。FDA可能以抗肌萎缩蛋白的表达水平作为替代终点，批准
打造第2款心血管支柱疗法！诺华行使选择权，获靶向Lp(a) 的首创反义RNA疗法TQJ230
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布行使其选择权，从Ionis制药公司旗下公司Akcea Therapeutics授权获得开发和商业化TQJ230的相关权利，该药之前名为AKCEA-APO(a)-LRx，这是一种靶向脂蛋白(a)（Lp(a)）的心血管疗法，开发用于罹患心血管疾病（CVD）且伴有Lp(a)水平升高的患者。TQJ230由Ioni
新型小分子筛选平台初显身手 加速研发癌症免疫疗法
为了让更多人受益于癌症免疫治疗，传统的小分子疗法在先进研究工具的帮助下，正开始在癌症免疫治疗领域展露潜力。近期，埃默里大学医学院的科学家们建立了一套筛选系统，利用人类免疫细胞和癌细胞的共培养体系，在化合物库中快速筛选，找出能够加强免疫系统抑癌能力的小分子化合物。研究小组利用这套系统发现的一种新药正在进行癌症治疗的相关研究。相关论文发表于最近一期《Cell Chemical Biolog
Cell Rep：揭示黑色素瘤躲避靶向性疗法杀灭的分子机制
2018年11月9日 讯 /生物谷BIOON/ --黑色素瘤是一种致死性的皮肤癌，很多患者常常会进展成为转移性疾病，即癌细胞扩散到了机体其它部位，一种常用于治疗转移性黑色素瘤的靶向性疗法能通过攻击携带BRAF基因突变的黑色素瘤细胞发挥作用，BRAF基因突变会让黑色素瘤细胞对RAF抑制性药物变得敏感，然而很多癌症会很快对这种疗法变得耐受。图片来源：Wikipedia/CC BY-SA 3.0近日，一
Nature：科学家鉴别出控制T细胞增殖的关键分子 有望开发治疗癌症等多种疾病的靶向性疗法
2018年11月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自哈佛医学院等机构的研究人员通过研究描述了对T细胞生物学特性的新理解，文章中，研究者阐明了T细胞如何被激活来增强机体抵御癌症或阻断自身免疫性疾病，相关研究结果或有望帮助研究人员开发治疗上述两种疾病的新型靶向性疗法。图片来源：NIAID/NIH研究者Josef Penninger表示，我们发现
靶向递送RNA药物进入胰岛细胞 再生疗法有望治疗糖尿病
糖尿病是一种日益严重的全球性流行病。截至2015年，全球有4亿成年人受到糖尿病的影响，其中约有1亿在中国。近期，阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals正在合作研究用反义寡核苷酸（ASO）靶向β细胞的新方法，改进了将药物递送到目标细胞的方式。这一研究已经在体外和体内模型中获得早期证据，表明这种疗法可能有助于恢复这些细胞的功能。论文发表在