关注罕见病，关注突破性疗法及药明康德CRDMO的价值
2025-05-20
革命性疗法为致命脑白质病带来新生曙光
这项发表于《科学》的研究，无疑是神经科学和临床医学领域的一项重大突破。它不仅仅是为ALSP这一种罕见病带来了首个有效的治疗策略，其意义更为深远。
2025-07-15
Nat Commun：科学家识别出治疗人类糖尿病肾病的新型基因疗法靶点
本文研究结果为指导未来研究从而阐明人类糖尿病肾病发生的特殊肾脏信号通路和潜在治疗性靶点提供了丰富的数据资源。
2024-12-28
Cell：新型基因检测方法有望更快诊断隐藏的遗传性免疫疾病
Izar团队开发的方法旨在揭示导致APDS的遗传变异——这是一种由两个对免疫细胞功能至关重要的基因之一发生特定突变引发的遗传性疾病。
2025-06-24
NAR：癌症“劫持”了胚胎的基因剪刀？AI揭秘肿瘤高速生长的隐藏开关
这项研究巧妙结合人工智能与基因组学，不仅解开了癌细胞“劫持”剪接系统的分子谜题，也为我们提供了一套强大的分析工具。
2025-10-21
Science：细菌基因相互作用图谱揭示用于未来开发抗生素的靶标
通过产生具有两个随机转座子插入的细胞，并使用一种名为Cre重组酶的分子"媒人"酶，团队可以一起读取两个条形码，从而在全基因组范围内识别双突变体。
2025-10-30
Nature Biotechnology：细胞编程的未来已来——从“基因剪刀”到“表观遗传调控器”
研究人员开发了一套全新的、基于RNA的表观遗传编辑平台。这套系统能够在不损伤DNA链完整性的前提下，持久而精准地“开启”或“关闭”人类T细胞中的特定基因，实现了对细胞功能的深度编程。
2025-11-01
厦门大学颠覆性发现：这种蛋白竟是胶质瘤"帮凶"，新疗法已在路上
本研究不仅证实了 CSRP2 在胶质母细胞瘤中的表达升高，还表明 CSRP2 通过与 p130Cas 相互作用促进 GBM 的恶性发展，包括其对替莫唑胺和放射治疗的耐药性。
2025-08-11