全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
AACR速报：mRNA新抗原疫苗，对胰腺癌患者产生持久免疫反应
该研究开发了一种个性化mRNA疫苗策略——autogene cevumeran（BNT122），该疫苗通过mRNA表达胰腺导管腺癌患者的20种新抗原，使用脂质纳米颗粒进行静脉注射给药。
2024-04-09
神药二甲双胍——源自古老草药的糖尿病良药，竟还可以增强植物免疫力
本研究首次揭示了MET在植物免疫中的重要作用。研究发现，MET能够阻断BIK1介导的CPK28磷酸化过程，进而提升植物免疫力。
2024-04-12
Nature Medicine：双靶点CAR-T疗法，治疗致命脑肿瘤
人体临床试验数据证明了双靶点CAR-T细胞疗法——CART-EGFR-IL13Rα2在复发性胶质母细胞瘤患者中的初步安全性和生物活性，还检测到了令人鼓舞的早期疗效信号。
2024-03-20
《自然·代谢》：二甲双胍又开新通路！斯坦福/哈佛团队首次证实，二甲双胍抑制食欲的机制竟与运动殊途同归
Jonathan Z. Long和Lydia Lynch团队的两项独立研究成果，共同证实二甲双胍通过增加血液中Lac-Phe的水平，进而抑制食欲，控制体重。
2024-03-22
AACR速报：康方生物PD-1/CTLA-4双特异性抗体联合方案一线治疗晚期胃癌3期临床数据优异
该研究纳入了610名未经治疗、不可切除、HER2阴性、局部晚期或转移性G/GEJ癌症患者。患者被1:1随机分配接受Cadonilimab联合卡培他滨/奥沙利铂化疗或安慰剂联合化疗。
2024-04-11
14岁上清华，29岁获普林斯顿终身教职，王梦迪最新论文，开发能读懂mRNA的语言模型，助力mRNA疫苗设计
研究团队使用经过训练的UTR-LM模型创建了一个包括211个新序列的库。每个序列都被优化以实现所需功能，主要是提高蛋白质翻译效率，例如提高mRNA新冠疫苗所编码的刺突蛋白（S蛋白）。
2024-04-15
个体化新抗原癌症疫苗联合PD-1抑制剂果然身手不凡
本次公布结果的GNOS-PV02临床I/II期研究，共纳入了36例已接受过仑伐替尼/索拉非尼治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者。
2024-04-13
研究显示，怀孕期间使用二甲双胍，或影响后代大脑发育
研究结果表明，尽管二甲双胍对母亲的代谢结果有改善作用，但对其后代并没有观察到任何积极影响。事实上，母亲的代谢状态驱动了后代生理的最大差异，而二甲双胍没有发挥挽救作用。
2024-03-23