全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

2024年4月15日，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法儿科罕见病药物资格（RPDD）资格认定，用于治疗OTOF（Otoferlin）基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。

这是辉大基因继2024年2月29日获得孤儿药（ODD）认定后FDA再次认可其潜在临床价值，成为全球首个获得ODD和RPDD双认定的Cas13X-RNA碱基编辑器疗法。

辉大基因联合创始人、首席执行官兼医学负责人陆英明博士表示，治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法依赖于辉大自主研发的RNA碱基编辑器，此次获得美国FDA“孤儿药”和“儿科罕见病药物资格”双认定，非常鼓舞人心。辉大基因第四个项目获得美国FDA的ODD和RPDD双认定的里程碑式的结果，反映了团队的付出和科学创新得到认可。

该疗法的临床前研究于2023年11月发表于 Molecular Therapy 期刊，论文题为：RNA base editing therapy cures hearing loss induced by OTOF gene mutation。

陆英明博士表示，该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。辉大团队将不忘初心，这也支撑了团队的信念，即迫切需要对先天性听力损失进行创新治疗。这是全球首个获得美国FDA的ODD和RPDD双认定的RNA碱基编辑疗法，也让全世界见证了中国的创新能力。

美国FDA授予孤儿药认定（ODD）旨在支持美国每年患病人数少于20万人的罕见病药物开发。获批ODD的潜在好处包括但不限于加速审批通道、上市后7年的美国市场独占权、临床试验费用的税收减免，以及免除《处方药使用者付费法案》（PDUFA）费用（目前价值超过400万美元）。儿科罕见病药物资格认定（RPDD）被授予用于治疗罕见儿童疾病，即影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童。根据RPDD计划，该药物最初被批准用于获得RPDD的疾病上市许可申请（BLA）获批后，申办方有资格获得优先审查券（PRV）。申办方可以兑换优先审查券，用于任何后续产品上市申请时的加速优先审查，也可以出售或转让给第三方。PRV的历史交易价格基本上超过1亿美元，最高价格为3.5亿美元。