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刘如谦创立新公司,利用新型VLP载体,开发下一代基因药物

2024年4月9日,Nvelop Therapeutics正式宣布,公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台,开发下一代基因药物。

2024-04-11

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

BMC Medicine | PCDHGB7 基因甲基化检测作为HPV阳性患者分流的方法具有极大优势和突出的临床性能

这项基于高危型HPV阳性妇女的前瞻性研究揭示了,CerMe检测是一种高效且独立于病理学家主观经验的分子检测,可以反映宫颈癌患病的真实风险。

2024-03-02

Nature:揭示古老基因入侵者在人类机体DNA中栖息的分子机制

来自洛克菲勒大学等机构的科学家们通过研究首次以高分辨率描绘了ORF2p蛋白的核心结构,并揭示了LINE-1关键致病机制的许多新见解。

2024-01-04

Nat Biotechnol:科学家有望利用新型血液检测手段来追踪大脑中的基因表达情况

来自莱斯大学等机构的科学家们通过研究开发了一种非侵入性的方法来监测大脑中的基因表达动态,这或许就能促使他们更加容易地研究大脑发育、认知功能和机体的神经性疾病的发病机制等。

2024-01-23

Sci Transl Med:科学家揭示抗精神病药物所诱导的机体肥胖背后的分子机制

高瘦素血症是抗精神病药物相关体重增加和代谢恶化的关键存进因素,而瘦素抑制或许有望作为一种有效的方法来减少抗精神病药物所产生机体不良副作用。

2024-01-22

Nat Genet:基因组数据揭示淋巴瘤转变为致死性癌症背后的分子机制

来自中国香港科技大学等机构的科学家们通过研究阐明了低级别淋巴瘤在进展为更具侵袭性的肿瘤的过程中是如何发生变化的,这或有望帮助开发新型靶向性疗法来治疗淋巴瘤。

2024-01-08

Cell Rep:揭示视网膜中的基因在发育过程中被调节的分子机制

来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过在实验室中利用复杂的视网膜模型进行研究,绘制出了人类视网膜形成关键发育阶段的遗传物质的3D结构。

2023-12-19

Nature系列综述:大分子药物研发中的人工智能公司

AI在大分子药物发现中的应用正在迅速增加。然而,尽管这些AI工具的潜在价值已经在学术研究中得到了令人信服的证明,但到目前为止,它们的大规模部署仍然具有挑战性。

2023-11-02