Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Cell子刊：南通大学孙诚/汤欣/陈瑜团队揭示长寿基因SIRT1缓解帕金森病的分子机制
研究数据表明，大脑中过量的乳酸可能参与了帕金森病的进展。通过改善乳酸稳态，SIRT1和PKM2可能成为开发帕金森病等神经退行性疾病治疗药物的靶点。
2024-08-12
生长抑素受体5与天然肽和药物分子的激活机理研究获得进展
该研究利用冷冻电子显微镜技术，解析了天然多肽激动剂CST17和临床抗肿瘤药物octreotide分别激活SSTR5并结合下游Gi蛋白的三维复合物结构，分辨率分别为2.7和2.9埃。
2024-07-10
Nature子刊：清华大学蓝勋/李寅青/朱明团队开发通用型基因编辑脱靶检测技术
相较于现有的GUIDE-seq和DISCOVER-seq等脱靶检测技术，Tracking-seq不仅展现了高召回率，而且具备很高的检测精确度。
2024-07-05
AD：复旦团队分析5万余人数据，鉴定到5个全新的阿尔茨海默病风险基因，有望成为药物靶点！
该研究结果进一步扩展了现有的AD及ADRD的基因研究。通过对全外显子组的广泛测序分析，研究不仅鉴定出了7个新的与ADRD有关的基因，还发现了5个治疗AD的有效药物靶点。
2024-08-19
Science：新研究揭示在细胞分裂过程中检测缺陷的分子机制
对有丝分裂秒表复合物的鉴定具有潜在的临床应用价值。一些癌症会保持活跃的有丝分裂秒表复合物，这使它们对通过靶向细胞分裂在癌症治疗中发挥着重要作用的抗有丝分裂药物敏感。这些药物目前正在临床使用或开发中。
2024-04-29
Nat Commun ：上海药物所揭示E6AP活性动态调控分子机制
该研究利用冷冻电镜技术分别解析了E6AP和E6结合E6AP不同构象复合物结构，并结合分子动力学模拟分析和生化实验，系统揭示了E6AP活性动态调控的分子机制。
2024-05-15
Nature子刊：王帆/常凌乾/钟晓兰团队开发超分辨光子力显微镜，实现单分子超微生物力学检测
该实验表明在水溶液中纳米颗粒与DNA分子是具长程作用力的。该技术为探究生理环境中生物分子的长程相互作用提供了有效的工具。
2024-06-17
