Science：一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病
镰状细胞病是由负责制造成人血红蛋白的基因突变引起的。这种基因突变导致红细胞畸形（形成新月形，而不是圆盘形），进而导致氧气运输问题和细胞粘连在一起，从而引起疼痛。
2024-07-18
双特异性IgG降解剂I期研究数据出炉
BHV-1300是一种在研的双特异性蛋白降解剂，其作用机制是寻找并与致病性IgG结合，将其带到肝脏进行降解。这使BHV-1300具有治疗类风湿性关节炎、重症肌无力和系统性红斑狼疮等抗体驱动疾病的潜力。
2024-06-03
Cancer Cell丨基于SWI/SNF ATPase降解剂的小细胞肺癌和多发性骨髓瘤的表观遗传治疗新策略
本研究进一步拓展和加深了我们对于mSWI/SNF染色质重塑复合物在促进小细胞肺癌以及B细胞恶性肿瘤发生发展中的生物学功能的认识。
2024-07-22
《分子精神病学》：迄今最全面的研究发现，安慰剂效应在各种精神障碍中广泛存在且大小不一！
这项评估精神障碍疾病安慰剂效应的大型汇总分析，不仅强调安慰剂效应真实存在，还证明不同类型精神障碍之间的安慰剂效应量存在很大差异。
2024-07-13
STTT：Sirtuin-3(SIRT3)小分子激活剂2-APQC通过调节线粒体稳态减轻心肌肥大和纤维化
本研究通过结构筛选发现了一种新的靶向SIRT3激活剂2APQC，并验证了2-APQC在体内外改善心力衰竭方面的显著效果。
2024-06-17
宾大团队发现，小分子微管稳定剂CNDR-51997可安全有效地减少阿尔茨海默病小鼠模型的Aβ和tau病理
该研究表明，CNDR-51997可以同时减少两种AD标志性病理，有望成为AD和/或其他tau蛋白病的有效治疗药物。期待进一步更广泛的临床研究，来验证这些发现是否适用于人类患者。
2024-07-07
Science：下一代BTK降解剂有望治疗慢性淋巴细胞白血病
确诊为慢性淋巴细胞白血病的患者通常会接受称为 BTK 抑制剂的靶向药物治疗，这些药物可以缩小肿瘤、缓解症状并延长寿命。
2024-02-26
中国科学家将顺铂与STING激动剂组合成为一种单一分子来增强机体的癌症免疫反应
本文研究结果表明，偶联物I或许能作为潜在的抗癌候选药物，其为后期科学家们基于小分子的癌症金属免疫疗法的开发奠定了一定的基础。
2024-04-05
Cell子刊：上海药物所徐石林团队开发PROTAC降解剂，靶向METTL3-METTL14复合物，治疗白血病
在这项研究中，徐石林团队尝试开发一种有效的治疗工具，可以破坏METTL3和/或METTL14的稳定性。
2024-01-11
莫纳什大学：小分子甲酰肽受体激动剂化合物17b在小鼠精切肺切片中是一种血管扩张剂和抗炎药物
肺动脉高压(PAH)是一种罕见但致命的疾病，其特征是炎症、血管重构和血管收缩。目前的血管扩张剂治疗可以降低肺动脉压(PAP)，但不能降低死亡率。
2023-09-27