美国FDA批准Hemgenix:一次性输注,持久降低年出血率!
Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。
靶向 c-Met,荣昌生物ADC药物RC108在美国获批临床,治疗实体瘤
c-Met是一种受体酪氨酸激酶,与其配体(肝细胞生长因子)结合后,可激活多种不同的细胞信号通路,涉及肿瘤增殖、运动、迁移及侵袭等功能。
FcRn拮抗剂efgartigimod皮下制剂获美国FDA优先审查,再鼎医药引进中国!
efgartigimod是第一款获批的新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂,静脉制剂Vyvgart已在美日欧获批,可显著改善肌肉力量&生活质量。再鼎医药签署协议将efgartigimod引进大中华区。
艾伯维CD3xCD20双特异性抗体epcoritamab获美国FDA优先审查!
epcoritamab是一种在研的IgG1双特异性抗体,可同时结合T细胞上的CD3和恶性B细胞上的CD20。
FDA批准一款腺病毒基因疗法,用于治疗膀胱癌
据世界卫生组织国际癌症研究署(IARC)发布的2020年全球癌症负担数据,膀胱癌发病率在全球范围内位居第10,年新增患者57万,其中大多数男性患者44万,占比77%。
美国FDA批准Tzield:首个可延缓1型糖尿病发病的药物!
Tzield(teplizumab)是第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病(T1D)的疗法。2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟25个月(2年)。
首创NHE3抑制剂Xphozah获美国FDA专家委员会支持,复星医药引进中国!
tenapanor是治疗慢性肾脏病(CKD)透析患者高磷血症的一种首创药物,复星医药于2017年12月获得了中国独家授权。
美国FDA授予Imcivree突破性疗法认定:治疗下丘脑性肥胖!
Imcivree是一种黑皮质素-4受体(MC4R)激动剂,这是一种首创(first-in-class)的精准药物,旨在直接解决MC4R通路受损所致肥胖症的根本原因。
美国FDA批准CD30靶向药Adcetris(安适利):治疗≥2岁儿科患者!
在高危cHL儿科患者中,与当前儿科剂量强化方案ABVE-PC相比,Adcetris联合标准护理剂量强化化疗AVE-PC一线治疗将疾病进展或复发、第二恶性肿瘤或死亡的风险显著降低59%。
FDA批准多重碱基编辑CAR-T临床试验申请
总的来说,这些临床前研究显示,胞嘧啶碱基编辑(CBE)是一种很有前途的技术,基于CBE开发的四重编辑CAR-T细胞7CAR8,具有治疗复发或难治性急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)潜力。