威斯津生物EB病毒相关肿瘤mRNA疫苗获美国FDA临床试验批准
威斯津生物肿瘤疫苗管线WGc-043此次获批IND,不仅进一步证实了其在递送载体、序列设计等mRNA核心技术上的成熟性,也让该项目的商业化进入“倒计时”阶段。
2024-05-13
药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定(RPDD),用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16
BMJ:新研究对美国FDA与莫德纳公司的亲密关系提出担忧
2023年11月1日,知名的BMJ期刊发表的一篇标题为“The FDA and Moderna’s cosy relationship: how lax rules enabl
2023-11-06
全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
璧辰医药ABM-1310获美国FDA授予孤儿药资格认证
璧辰医药一直致力于创新药物的研发,为患者提供更有效和便捷的治疗选择。ABM-1310获得FDA孤儿药资质认证,是璧辰医药研发史上的又一重要里程碑。公司将继续加大研发力度,为肿瘤患者提供更多创新药物。
2023-08-03
阿斯利康“first-in-class”口服小分子获FDA批准上市
中期疗效数据显示,第12周时与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比,接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值(LSM)相对于基线的变化显著增加。
2024-04-02
JAMA双重磅:基于眼动追踪的自闭症诊断工具与金标准表现一致,已获美国FDA授权用于临床诊断
自闭症谱系障碍(ASD)在全世界的平均发病率已经达到1%,患者的疾病严重程度和需求各不相同,部分可以独立生活,部分则因严重残疾需要终身护理和支持。尽管很多患者在儿童时期早期即表现出一些症状,但诊断往往
2023-10-09