赛诺菲
PNH
AMT-061
B型血友病
uniQure
etranacogene dezaparvovec
原发性胆汁性胆管炎
PPARδ激动剂
血栓性微血管病
TMA
造血干细胞移植
CymaBay
PBC
seladelpar
BTK抑制剂
Apellis
阿葡糖苷酶α
pegcetacoplan
Soliris
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
酶替代疗法
庞贝病
ITP
Omeros
rilzabrutinib
免疫性血小板减少症
avalglucosidase alfa
基因疗法
MASP-2
早衰症
Zokinvy
早衰蛋白
法尼基化
aHUS
lonafarnib
Eiger
TCR
Immunocore
tebentafusp
T细胞受体
葡萄膜黑色素瘤
Alexion
C5抑制剂
RNAi
pH
原发性高草酸尿症
HSCT
IMCgp100
Oxlumo
lumasiran
Ultomiris
ravulizumab
阵发性夜间血红蛋白尿
非典型溶血性尿毒综合征
Alnylam
narsoplimab
40年来首个重大突破！新型TCR疗法tebentafusp治疗葡萄膜黑色素瘤(UM)3期临床显著延长生存期!
tebentafusp是一种新型T细胞受体（TCR）双特异性免疫疗法，由可溶性TCR与抗CD3免疫效应器结构域融合而成。
全球首个早衰症药物！美国FDA批准首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy：将死亡风险降低60%！
Zokinvy是一种首创药物，可阻断早衰蛋白的法尼基化。
全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%！
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。
全球第三款RNAi疗法！Oxlumo获欧盟批准：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！
Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。
移植重磅！MASP-2靶向单抗narsoplimab美国申请上市：治疗移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)!
在关键3期临床中，narsoplimab的疗效大大超越美国FDA期望值！
原发性胆汁性胆管炎(PBC)突破性药物！PPARδ激动剂seladelpar 3期临床展现强劲疗效！
seladelpar具有快速且显著的抗胆汁淤积、抗炎、减轻瘙痒功效。
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
首个治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂！美国FDA授予赛诺菲rilzabrutinib快速通道资格!
rilzabrutinib是一款口服可逆共价BTK抑制剂，正开发用于治疗免疫介导性疾病。
庞贝病新药！赛诺菲第二代酶替代疗法avalglucosidase alfa获美国FDA优先审查！
avalglucosidase alfa治疗显著改善了庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan获美国FDA优先审查：3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！