
首都医科大学研究者们破译非编码RNA在细胞代谢和疾病中的调节作用
在过去的三十年里,基因组的非编码RNA(NcRNAs)被比作宇宙的“暗物质”。虽然大多数基因组被转录成RNA,但只有1%-2%的人类基因组具有编码蛋白质或多肽的潜力;
结直肠癌中的CircRNA:潜在的生物标志物和治疗靶点
在全球范围内,结直肠癌(CRC)是第三大最常见的癌症,也是癌症相关死亡的第二大原因。最近的估计表明,2020年发生了超过190万新病例和93,000例与CRC相关的死亡,约占所有癌症病例的10%
小核酸药物:MicroRNA-216a在心脏血管生成中的作用
血管生成,即从原有血管形成新的血管,是心肌对缺血损伤或持续增加的血流动力学需求条件的重要适应机制。虽然病理性心脏重塑的特征是血管形成功能障碍、供氧不足、随后的心肌细胞(CM)丢失和退化、萎缩
Molecular Therapy Nucleic Acids:一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良
Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病,影响1:5,000名男性出生,并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的,DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病,涉及凝血因子缺乏,以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的,其患病率为每25,000名男婴中有1名。
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病,表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
苏州大学第一附属医院研究者们综述了Hippo激酶MST1/2在心血管和代谢性疾病中的作用
心血管疾病(CVD)和代谢紊乱,如糖尿病、肥胖和脂肪肝,是非传染性疾病(NCDs)的主要组成部分,它们在全球范围内引发了巨大的健康和经济负担。
Molecular Therapy Nucleic Acids: 细胞外小泡有效改善脑出血
脑出血(ICH)是最具破坏性的中风形式,死亡率高达40%,是幸存者中残疾调整生命年损失最高的。每年,全世界约有500万人经历非物质文化遗产,其中三分之二的人将残疾存活。
一种新的抑制腺病毒复制方法:CRISPR-Cas9靶向病毒E1a基因
识别DNA的CRISPR-CAS系统迅速发展成为编辑细胞DNA的工具。
小核酸药物:一种靶向Nanog的GMO-PMO嵌合体抑制小鼠肿瘤生长
磷二酰吗啉基寡核苷酸是一类独特的反义寡核苷酸,因为其核糖环被吗啉环取代,而阴离子磷酸骨架被中性磷二酸酯骨架取代。