RNA疗法再受大型药企青睐 默沙东和新基纷纷达成合作
近日，Skyhawk Therapeutics公司宣布与默沙东（MSD）公司达成研发合作协议。Skyhawk公司将使用其SkySTAR技术平台帮助默沙东公司开发靶向RNA剪接的创新性小分子，作为治疗某些神经疾病和癌症的潜在新方法。迄今为止，Skyhawk公司的合作伙伴包括渤健（Biogen）、武田（Takeda）、新基（Celgene）和默沙东等多家大型药企，显示出业界对该公司靶向RN
罗氏与Ionis达成新合作 拓展反义RNA疗法
日前，Ionis Pharmaceuticals宣布与罗氏（Roche）达成一项合作，共同开发IONIS-FB-LRx，用于治疗补体介导的疾病。此次合作将利用Ionis在RNA靶向治疗方面的领导地位，开发针对因子B（factor B， FB）的IONIS-FB-LRx疗法，治疗多种适应症。首个适应症将针对罹患地理萎缩（Geographic Atrophy， GA）的患者，这
Medicines Co. 新型PCSK9药物II期研究崭露曙光
最近生物医药公司Medicines宣布公司开发的新型PCSK9抑制剂药物PCSK9si临床II期研究取得了积极进展。受此消息影响，公司股价应声上扬6%。该药物是用于治疗高胆固醇血症。随着如今人们生活水平的提高，血脂过高已经成
RNAi疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止
著名基因疗法开发者Alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。受此影响，公司股价暴跌41%，RNAi疗法再受重创。
SQZ Bitech融资1600万美元开发新一代细胞疗法
最近，一家名为SQZ Biotech的生物技术公司完成了一轮总额达1600万美元的B轮融资。公司计划利用这笔融资开发用于治疗包括肿瘤在内多种疾病的细胞疗法。
Alnylam新肝病RNAi疗法遭遇滑铁卢 公司市值大跌8%
最近RNAi疗法研究专家Alnylam Pharmaceuticals公司宣布放弃旗下用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺陷症疗法ALN-AAT，原因是其临床I/II期研究中最高剂量组中有3名患者肝脏相关酶水平异常偏高，这一消息一经公布，公司市值当天蒸发了约5亿美元之多。
ProNAi Therapeutics宣布彻底放弃RNAi疗法PNT2258
RNAi疗法被认为是攻克包括肿瘤在内的众多疑难杂症的有力解决办法之一。然而，长期以来这一疗法的安全性一直受到业界的担忧。此前该领域内多个公司的研究失利也为这一疗法的前景蒙上一层阴云。最近，来自加拿大的生物医药公司ProNAi Therapeutics最终也成为了这份名单上的“牺牲品”。公司表示将彻底放弃其开发的RNAi疗法PNT2258。
大写的慷慨！阿斯利康再投1亿4千万美元支持Moderna开发RNA疗法
最近一段时间，RNA疗法的热度似乎越来越高。许多生物医药公司都开始将视线集中在这一领域。而英国制药巨头阿斯利康公司最近也宣布再次扩大了公司与早期mRNA生物技术公司Moderna的合作协议范围。为此，阿斯利康公司将追加高达1亿4千万美元的投资给后者。这也使得Moderna公司的融资总额突破了12亿美元。
不差钱！Moderna联手阿斯利康推动心血管疾病药物挺进临床研究阶段
英国制药巨头阿斯利康公司和mRNA疗法研发先驱Moderna公司最近宣布双方将进一步推进合作开发的用于治疗心血管疾病的RNA疗法药物AZD8601。Moderna公司一直专注于mRNA药物研发领域，此前公司已经获得了高达12亿美元的风险投资。
Onxeo公司收购DNA治疗公司涉足基于siDNA的抗肿瘤疗法
Onxeo公司本周一说，它同意以预付现金加上潜在的里程碑付款和特许使用费共计170万欧元（185万美元）收购DNA 治疗公司。