利用RNA干扰降低CRISPR在肝脏中的脱靶性
这项研究证实，可以通过抗CRISPR寡核苷酸和siRNA来减少LNP递送的CRISPR基因编辑系统在肝脏细胞中导致的脱靶编辑。
PNAS：许巧兵团队开发肺靶向LNP，实现mRNA药物安全高效和特异性递送
这项研究证明，可以通过简单的化学方法调整LNPs的蛋白冠的组成，从而调节LNPs的体内器官靶向性。这为合理设计具有高度特异性的器官和细胞选择性的mRNA-LNPs提供了新思路。
帕金森病治疗迎来新进展，拜耳推进两款突破性细胞与基因疗法
6月8日，拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药，这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。
Trends Pharmacol Sci：克服寡核苷酸在组织递送中的挑战
近日，爱奥尼斯制药公司在Trends Pharmacol Sci杂志上发表了题为"Overcoming the challenges of tissue delivery for oligonucleotide therapeutics"的文章。合成治疗性寡核苷酸(STO)是继小分子和蛋白质疗法之后制药行业第三个真正的药物发现平台。到目前为止，已有13个ST
即将开幕！2021（第十二届）国际细胞治疗大会
2021（第十二届）细胞治疗国际研讨会聚焦两大方向主题，一是产品技术研究前沿、新型疗法开发，二是商业化阶段的挑战与解决方案。诚邀国内外领先学术科研机构、大型医院、产业链上下游企业、国家监管机构、产业园区、投资机构、行业协会等专业人士共聚上海，分享行业进展动态，探讨产业发展瓶颈及细胞治疗和基因治疗的未来之路。
全球首个血友病基因疗法！欧盟授予valrox加速评估：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%!
valrox用于治疗A型血友病，是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。
Nat Med：首次在人体中证实光遗传学可以恢复失明患者的部分视力
2021年5月28日讯/生物谷BIOON/---自2000年代中期的早期以来，光遗传学凭借它用光激活神经元的潜力，成为恢复盲人患者视力的一项有希望的技术。近年来，至少有两家公司宣布开始进行临床试验，在人体中测试基于光遗传学的疗法，其中的一家公司最近宣布，因视网膜色素变性（retinitis pigmentosa）而失明或几乎失明的患者在治疗后可以检测到光和运
罕见病基因疗法！蓝鸟生物Skysona即将获批：首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
接受单次治疗后，90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍，且神经功能维持。
Advanced Drug Delivery Reviews重磅综述: 纳米粒靶向治疗衰竭心脏纤维化
2021年5月21日讯/生物谷BIOON/--- Advanced Drug Delivery Reviews杂志发表了题为"Targeting fibrosis in the failing heart with nanoparticles"的综述。在这篇综述中，作者重点介绍了心肌纤维化的发生机制，以描述纳米颗粒被动和主动靶向急性和慢性心肌纤维化的病理生理