武田联手Carmine利用新红细胞外囊泡平台开发罕见病基因疗法
Carmine Therapeutics（博泌生物）宣布与武田签署一项研究合作协议，利用Carmine Therapeutics的REGENT？技术（基于红细胞外囊泡）发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。根据协议条款，Carmine Therapeutics将获得预付款，作为研究资金支持，并可获得总额超过9亿美元的分期付款以
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市！
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者约占DMD患者总数的8%。
精准化基因组编辑技术未来或将大有可为
2020年6月28日 讯 /生物谷BIOON/ --如今，CRISPR基因编辑技术引发了基因组编辑研究的复兴，下一代的CRISPR技术或能帮助科学家们更加有效、更精准地对基因组进行修饰，而且这些工具未来有望作为多种疾病的治疗性手段，但其仍然面临着许多挑战。今年1月份，来自全球各地的100名科学家们聚集在加利福尼亚进行交流，他们讨论的主题是基因组，更确切地说，
Nature：一针变出神经元，消除小鼠帕金森氏症！
2020年6月27日讯 /生物谷BIOON /——付向东博士在他的整个职业生涯中从来没有像现在这样对某件事如此感兴趣过。他长期研究RNA以及与之结合的蛋白质的基本生物学。但目前的一项发现将付教授送入了一个全新的领域：神经科学。几十年来，付教授和他在加州大学圣地亚哥医学院的团队研究了一种叫做PTB的蛋白质，这种蛋白质以结合RNA和影响细胞中哪些基因被开启或关闭
Nature重大突破！用CAR-T细胞治疗衰老！
2020年6月23日讯 /生物谷BIOON /——衰老是细胞老化的一个标志，并导致许多疾病。一种使免疫细胞靶向衰老细胞的新方法可能提供更好的治疗选择。衰老是细胞应激反应的一种形式。在某些情况下，它可能是有害的，人们正在努力开发针对衰老细胞的疗法。在《自然》（Nature）杂志上，Amor等人描述了一种选择性去除小鼠衰老细胞的方法。进入衰老会使细胞周期稳定停止
辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果
6月18日，辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec（SB-525或PF-07055480）用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示，接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友
Genome Bio：新型软件能够识别癌细胞基因融合
经过多年的开发，St Jude儿童医院的研究人员首次公开了一个新型软件系统，该软件系统可以更好地检测基因融合情况。该系统称为CICERO，可提供有关癌症的更多信息以及药物治疗的新靶点。 相关结果发表在最近的《Genome Biology》杂志上。
Nature子刊：人体基因组的三维形状对炎症反应至关重要
2020年6月14日讯 /生物谷BIOON /——根据近日发表在《自然遗传学》（Nature Genetics）上的一项研究，人类基因组的三维结构对于提供快速而有力的炎症反应至关重要，但令人惊讶的是，对于将一种细胞类型重新编程为另一种细胞类型并不至关重要。这些发现揭示了基因组折叠和细胞功能之间的基本关系。每个人类细胞有两米长的基因组，在细胞核内压缩成10微米
Nat Med：研究抑制AAV相关的免疫反应，将推动基因疗法快速进展！
2020年6月14日讯 /生物谷BIOON /——来自Genethon的研究团队与来自CNRS/Inserm以及Spark Therapeutics公司的研究团队合作，近日在在自然医学（Nature Medicine）杂志上宣布成功地抑制了自然免疫力或基因疗法导致AAV抗体引起的免疫反应，这得益于IdeS酶。这一结果开辟了新的治疗前景和治疗更多患者的可能性。
改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类