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  • 全球首个血友病基因疗法!BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病,3年后年出血率减少96%!

    2020年01月03日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,该公司宣布,评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270)治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》(NE

  • 全球首个血友病基因疗法:valrox治疗A型血友病在欧美进入审查,单次注射年出血率降低96%

    2019年12月26日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270)治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请(MAA)。该MAA将于

  • 首款血友病基因疗法在美国递交上市申请

       今日,BioMarin Pharmaceutical公司宣布,已向美国FDA递交了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请(BLA),治疗A型血友病成年患者。BioMarin预计对这一BLA的审评将在2020年2月开始。新闻稿指出,这是美国FDA受理的第一份血友病基因疗法上市申请。今

  • A型血友病基因疗法已进入3期临床开发

       在周末开幕的第61届美国血液学会(ASH)年会上,Sangamo Therapeutics公司和辉瑞(Pfizer)公司联合公布了治疗严重A型血友病的基因疗法SB-525在名为Alta的1/2期临床试验中的中期结果。试验结果表明,所有接受最高剂量SB-525治疗的患者,血液中凝血因子VIII的水平都达到了正常范围。其中两名

  • 全球首个血友病基因疗法:BioMarin公司valrox治疗A型血友病申请上市,单次注射年出血率降低96%

    2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,该公司宣布,已向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份营销授权申请(MAA),寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270)成人患者的治疗。值得一提的是,这是针对任何类型血友病基因治疗的

  • A型血友病重磅新药!中外制药双特异性抗体药物Hemlibra在中国台湾上市!

    2019年11月21日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,其在中国台湾的全资子公司已向市场推出A型血友病新药Hemlibra(emicizumab)。Hemlibra于今年10月底获得台湾食品药品监督管理局(TFDA)批准,可每周、每2周、每4周皮下注射一次,用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病患者,预防出血发作。此外,TFD

  • 赛诺菲携3款罕见病新药亮相进博会: 为法布雷病、血友病及黏多糖贮积症患者带来新希望

    2019年11月6日 ,全世界已知的罕见病约有7000种,但其中只有约6%的疾病有药可治。“去世前,希望能够用上一次药”是很多罕见病患者短暂生命中的唯一期盼。作为罕见病治疗领域的先行者和领导者,赛诺菲在第二届中国国际进口博览会上带来了三款罕见病领域的创新药物,以期助力中国法布雷病、B型血友病及黏多糖贮积症Ⅰ型患者直面健康挑战,绽放生命的希望。先行探索,积极推动罕见病药物可及性罕见病,又称孤儿病,是

  • A型血友病重磅新药!中外制药双特异性抗体药物Hemlibra获中国台湾批准!

    2019年11月01日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,其在中国台湾的全资子公司已获得台湾食品药品监督管理局(TFDA)对A型血友病新药Hemlibra(emicizumab)的批准,该药可每周、每2周、每4周皮下注射一次,用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病患者,预防出血发作。此外,TFDA还批准Hemlibra每2周、每

  • 新型活细胞治疗产品!Sigilon公司SIG-001获美国FDA授予孤儿药资格,治疗A型血友病

    2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Sigilon Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的创新细胞疗法公司,致力于开发用具备生物相容性的材料封装的细胞疗法(encapsulated cell therapy)。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予SIG-001孤儿药资格(Orphan Drug Designation,ODD),这是一种开发用

  • A型血友病新药!诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct获批,用于儿童及成人患者

    2019年07月15日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布,加拿大卫生部(Canada Health)已批准Esperoct(turoctocog alfa pegol,N8-GP),用于A型血友病成人及儿童患者:(1)常规预防性治疗,以预防或降低出血发作频率;(2)按需治疗和控制出血发作;(3)围手术期出血管理。上个月,Esperoct也获得了欧盟批准