辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月,marstacimab的生物制剂许可申请(BLA)获得了FDA和EMA的受理。其中,FDA将PDUFA日期定在2024年Q4,EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
诺和诺德公布血友病双抗III期临床结果
Mim8是诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发的一款模拟凝血因子VIIIa(FVIIIa)作用的双抗药物,通过皮下注射给药。
2024-06-28
Sci Transl Med | 革命性疗法:利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原,为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进,其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望,也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
2024-03-07
研究发现精准诊断帕金森病等α-突触核蛋白病的新型生物学标记物
研究不仅为α-突触核蛋白病早期诊断、前驱期预警和进展检测提供了精准、快速、经济的诊断标志物,而且为研究这类疾病的病理生理机制提供了新的视角。
2024-08-22
IJMS:科学家揭示人类阿尔兹海默病和心脏病之间的遗传学关联
本文研究结果支持了阿尔兹海默病、特异性脂质和冠状动脉疾病特征之间的遗传重叠特征,揭示了一种共享但非因果性的遗传易感性。
2024-09-03
《神经病学年检》:祸兮福所倚!科学家发现,多发性硬化症或有阿尔茨海默病保护作用
研究团队发现,APS2阳性的MS患者通常具有非典型的MS特征,7例APS2阳性MS患者中有5例(71%)确诊时的非典型MS特征≥2个,相比之下,93例APS2阴性MS患者中仅有9例(10%)。
2024-09-08
《神经病学》:降糖药SGLT2抑制剂与患痴呆和帕金森病的风险降低20-30%有关!
研究提供了II类证据,表明SGLT2i可能与2型糖尿病患者痴呆/PD风险降低有关,SGLT2i可能对2型糖尿病患者有神经保护作用。
2024-10-13