蓝鸟生物LentiGlobin基因疗法“致癌”后续：“极不可能”导致白血病，即将恢复临床研究
来源：生物探索 2021-03-16 08:29
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，蓝鸟生物（bluebird bio）宣布，其LentiGlobin基因疗法导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病（AML）是“极不可能（very unlikely）”的。镰状细胞病（SCD）是一种遗传性红细胞紊乱疾病，由于红细胞内血红蛋白存在缺陷导致红细胞僵硬、粘稠、变形性差、扭曲成“C”或“镰刀
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，蓝鸟生物（bluebird bio）宣布，其LentiGlobin基因疗法导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病（AML）是“极不可能（very unlikely）”的。
镰状细胞病（SCD）是一种遗传性红细胞紊乱疾病，由于红细胞内血红蛋白存在缺陷导致红细胞僵硬、粘稠、变形性差、扭曲成“C”或“镰刀”状而得名。在美国，大约有7-10万例SCD患者，平均预期寿命为40-60岁。
2月16日，由于参加其基因疗法LentiGlobin一期临床试验的镰刀状细胞贫血症（SCD）患者分别得了急性髓细胞白血病（AML）和骨髓细胞异常增生症（MDS），因此，蓝鸟生物宣布，决定叫停该药物的1/2期（HGB-206）和3期（HGB-210）临床研究。
众所周知，地中海贫血（Thalassemia）是一组遗传性溶血性贫血疾病，全球大约有30万患者。多于婴儿期发病，且3到6个月内发病者占50%，偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早，病情愈严重，需要依靠输血维持生命。
Zynteglo是一种用于治疗12岁以上的非β0β0基因型输血依赖性β-地中海贫血患者的基因疗法，该疗法是针对这一疾病的全球首款基因疗法，可以使特定基因型地中海贫血患者免于输血长达3.8年。
据悉，Zynteglo曾在2019年6月于欧盟获批上市，售价高达177万美元(157.5万欧元)，是当时世界第二昂贵的药物，仅次于瑞士制药巨头诺华的脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma——210万美元。
这使得蓝鸟公司股价大跌近38%，交易价格约为一年前的三分之一。迫使公司CEO尼克·莱什利（Nick Leschly）在一个月前宣布，计划将公司一分为二，将细胞和基因治疗业务分开，以试图理清目前的混乱局面。
版权声明 本网站所有注明“来源：生物谷”或“来源：bioon”的文字、图片和音视频资料，版权均属于生物谷网站所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任。取得书面授权转载时，须注明“来源：生物谷”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
87%用户都在用生物谷APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->
