Nat Commun：基因疗法有效性可长达几十年之久
来源：本站原创 2021-03-18 22:51
近日，大奥蒙德街医院，UCL GOS儿童健康研究所和哈佛医学院之间的国际合作表明，基因疗法的益处可以在移植的血液干细胞被人体清除数十年后才能看到。
2021年3月19日讯/生物谷BIOON/---近日，大奥蒙德街医院，UCL GOS儿童健康研究所和哈佛医学院之间的国际合作表明，基因疗法的益处可以在移植的血液干细胞被人体清除数十年后才能看到。
该研究小组对通过GOSH基因疗法成功治愈SCID-X1的五名患者进行了监测。在3到18年期间，定期对患者的血液进行分析，以检测血液中存在哪些细胞类型和生物标记化学物质。结果表明，即使患者清除了作为基因疗法载体的一部分移植的干细胞，但其矫正后的T细胞仍在不断形成。
（图片来源：Www.pixabay.com）
基因疗法的工作原理是首先去除患者的一些造血干细胞，这些干细胞会产生各种类型的血液和免疫细胞。接下来，在实验室中，使用病毒载体将有缺陷的基因的新拷贝传递到患者细胞的DNA中。然后将这些经过校正的干细胞以所谓的“自体移植”的方式返回给患者，然后继续产生能够抵抗感染的健康免疫细胞。
在SCID-X1的基因治疗中，校正后的干细胞最终已被人体清除，但患者仍可以治愈。这个研究小组认为，“治愈”归因于人体仍然能够持续产生工程化T细胞这一事实，而T细胞是人体免疫系统的重要组成部分。
他们使用了最新的基因跟踪技术和大量测试方法，对基因治疗数十年后的SCID-X1患者的T细胞进行了前所未有的详细研究。
研究小组认为，这种基因疗法为人类胸腺创造了理想的条件，使其能够长期储存能够形成新T细胞的祖细胞。（生物谷 Bioon.com）
资讯出处：Cellular benefits of gene therapy seen decades after treatment
原始出处：Natalia Izotova et al, Long-term lymphoid progenitors independently sustain naïve T and NK cell production in humans, Nature Communications (2021). DOI: 10.1038/s41467-021-21834-9
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