中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
激活HIF1基因竟有望治疗镰状细胞病和β-地中海贫血
在一项新的研究中，研究人员展示了一种负责适应缺氧条件的蛋白如何导致胎儿血红蛋白在成年人中的表达增加。这一发现对治疗影响了数百万人的镰状细胞病和β-地中海贫血有意义。
2022-10-25
Neurology：地中海饮食方式或许并不能真的降低机体患痴呆症的风险！
来自瑞典隆德大学等机构的科学家们通过研究发现，包括地中海饮食在内的两种饮食模式或许与机体痴呆症风险降低并无关联。
2022-10-17
Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明，并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血
2022-08-04
FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法，定价280万美元
8月18日，bluebird bio（蓝鸟生物）宣布，美国FDA已批准其基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于需要定期输血的所有基因型
2022-08-19
百时美在美国撤回Reblozyl治疗非输血依赖性β地中海贫血申请!
Reblozyl是获监管批准的第一款红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
2022-06-08
β-地中海贫血创新药物来了！全球首个且唯一的红细胞成熟剂利布洛泽®在中国获批
2022年1月26日，百时美施贵宝宣布，旗下全球首个且目前唯一的红细胞成熟剂利布洛泽®（通用名“注射用罗特西普”）通过中国国家药品监督管理局优先审评审批程序，获批用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血（后称“β-地贫”）成人患者，成为十余年来中国首个获批治疗地贫的创新药物。
2022-01-26
贫血新药！BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl在美欧申请扩大适应症：治疗非输血依赖性β地中海贫血!
Reblozyl是第一个红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
2021-12-15