血友病患者基因治疗后罹患肝癌，公司表示：治疗没问题，是患者自身问题
UniQure于去年12月中旬提交一份初步诊断为肝细胞癌(HCC)的相关严重不良事件安全报告指出，有1名患者于2019年10月接受了新型基因疗法dezaparvovec(AMT-061)，在腹部超音波检查中发现肝脏肿块。
uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌，将恢复临床试验
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）“极不可能（highly unlikely）”导致患者出现肝癌，结果公布后，uniQure公司股价随之上涨近8%。血友病是一种由于凝血因子IX
怎样才能每晚只睡4个小时又精力充沛？你的睡眠习惯，或许早已写在“出厂设定”
2021年3月22日讯/生物谷BIOON/--虽然大多数专家会推荐成年人每日睡眠时间为7-9个小时、最适宜入睡时间在晚上10点-12点，以及午后2-4点适合打盹，但是你也许有你自己最适合的睡眠模式。 不管你习惯睡多少、怎么睡，这些习惯或许都是早已写在你基因里的“出厂设定”，今天，我们就来盘点一下那些科学家已经鉴定出来的睡眠相关的基因吧！
Nat Neurosci: 研究揭示基因表达与神经疾病遗传性特征
随着时间的流逝，响应神经元活动的基因表达会显著影响人脑的发育。尽管许多神经科学家已经研究了神经元活动的表观遗传学效应，但他们的大多数研究都是在小鼠上进行的，因此对人类这些过程的理解仍然非常有限。
Nat Commun：基因疗法有效性可长达几十年之久
近日，大奥蒙德街医院，UCL GOS儿童健康研究所和哈佛医学院之间的国际合作表明，基因疗法的益处可以在移植的血液干细胞被人体清除数十年后才能看到。
蓝鸟生物LentiGlobin基因疗法“致癌”后续：“极不可能”导致白血病，即将恢复临床研究
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，蓝鸟生物（bluebird bio）宣布，其LentiGlobin基因疗法导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病（AML）是“极不可能（very unlikely）”的。镰状细胞病（SCD）是一种遗传性红细胞紊乱疾病，由于红细胞内血红蛋白存在缺陷导致红细胞僵硬、粘稠、变形性差、扭曲成“C”或“镰刀
Nat Commun：新方法促进抗体类药物开发
近年来，治疗性抗体已经改变了癌症和自身免疫性疾病的治疗方法。现在，瑞典隆德大学的研究人员基于 “遗传剪刀” CRISPR-Cas9开发了一种新的高效方法，该方法可促进抗体开发。该发现发表在《Nature Communications》杂志上。
古DNA揭示结核病如何塑造人类免疫系统
新冠肺炎（COVID-19）只是一种对人类生活产生了巨大影响的新发传染病。而一项新研究利用古人类DNA揭示了在过去2000年里，结核病如何影响欧洲人，特别是对人类基因组的影响。3月5日，相关论文刊登于Cell Press细胞出版社旗下期刊 American Journal of Human Genetics（《美国人类遗传学杂志》）上。该论文不仅对进化遗
项目路演 · 投融资对接 | 细胞及基因治疗产业转化闭门会诚邀您参与
为更好地打通科研、临床、产业、资本对接渠道，2021年第十二届细胞治疗国际研讨会（7月9-10日，上海）特别增设产业转化闭门会议，围绕细胞和基因治疗领域的热点话题，支持鼓励高校、科研院所、初创企业展示推介具有转化前景的科研成果、专利及创新项目，同时倾力邀请投融资机构、行业龙头企业、学术嘉宾的参与，现场进行专家提问与点评。 核心内容：科研成果转化 ·
Communications Biology：研究揭示眼病发生背后的机制
根据最近一项，科学家在寻找导致视力下降并可能导致角膜移植的渐进性眼部疾病的起源方面迈出了重要的一步。