FDA批准基因疗法疗法治疗SOD1型肌萎缩侧索硬化的新药临床申请

1. 基因疗法

来源：医药魔方 2021-04-24 21:53

Apic Bio公司宣布美国FDA已批准其主要基因疗法候选产品APB-102的新药研究申请（IND），拟开发用于SOD1型肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗——家族性ALS的主要原因。 Apic Bio首席执行官兼联合创始人JohnReilly说：“Apic Bio候选药物APB-102获得FDA IND批准治疗SOD1 ALS是ApicBio的一个重要里程碑，

Apic Bio公司宣布美国FDA已批准其主要基因疗法候选产品APB-102的新药研究申请（IND），拟开发用于SOD1型肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗——家族性ALS的主要原因。 Apic Bio首席执行官兼联合创始人JohnReilly说：“Apic Bio候选药物APB-102获得FDA IND批准治疗SOD1 ALS是ApicBio的一个重要里程碑，这使我们为遗传病患者提供潜在疾病修饰疗法更近了一步。”

Apic Bio执行副总裁兼首席医疗官JorgeQuiroz博士补充说：“对患者及其家人的坚定承诺推动了我们在ApicBio所做的一切。ALS是一种毁灭性、致命的神经系统变性疾病，其中SOD1基因突变占该疾病所有遗传形式的五分之一。我们认为，APB-102能够通过靶向疾病的潜在病理生理机制为这些患者提供治疗益处。

麻省大学医学院神经学教授、Apic Bio科学联合创始人Robert Brown医学博士表示：“APB-102的临床开发源于近30年的基因治疗研究，前期研究已经证明了SOD1突变与ALS之间的关系，同时也证明了AAV介导的靶向SOD1的miRNA具有减缓或逆转SOD1突变ALS患者疾病进展的巨大潜力。”Brown博士同时也是首个发现SOD1突变是与ALS相关的科研团队的主要成员。她补充说：“尽管数十年来， SOD1突变作为遗传性ALS的病因已被广泛知晓，但目前尚无从源头上靶向这种疾病的疗法获得批准。Apic Bio致力于为患者开发一种有意义的、长期的疾病修饰基因治疗选择，我为APB-102取得进展而感到高兴。”

APB-102由下一代重组腺相关病毒(AAV)衣壳和微核糖核酸(miRNA)载体组成，旨在减缓或逆转SOD1 ALS的进展。临床前概念性研究已经证明APB-102可抑制突变SOD1基因活性。

APB-102的I/II期临床试验是一项多中心研究，将于2021年底/ 2022年初启动。旨在评估鞘内给予APB-102对SOD1突变 ALS患者的安全性、耐受性和有效性。该研究包括三个部分，第一部分为单一剂量递增研究，第二部分为随机、双盲、安慰剂对照研究，第三部分为长期随访研究。(生物谷Bioon.com）

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