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只需激活一个基因,早衰小鼠细胞即可恢复活力,未来有望开发成新型再生疗法

这些细胞试验表明 Oct4 的激活可以有效地缓解早衰小鼠成纤维细胞的年龄相关表型。

2023-06-30

小核酸药物:MIR-22基因治疗通过促进抗肿瘤免疫和增强代谢治疗肝癌

肝细胞癌是由肥胖程度增加引起的一种新的健康负担。然而,目前尚缺乏治疗肝细胞癌的最佳疗法。

2023-06-25

小核酸药物:MicroRNA-216a在心脏血管生成中的作用

血管生成,即从原有血管形成新的血管,是心肌对缺血损伤或持续增加的血流动力学需求条件的重要适应机制。虽然病理性心脏重塑的特征是血管形成功能障碍、供氧不足、随后的心肌细胞(CM)丢失和退化、萎缩

2023-06-20

FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法,年治疗费用约63万美元

近日,基因治疗上市公司 Krystal Biotech(NASDAQ: KRYS)宣布,FDA 已经批准其 VYJUVEK™ (beremagene geperpavec-svd

2023-06-16

一次基因治疗使猫避孕两年以上,美国科学家开发出绝育手术替代疗法,曾创立公司聚焦卵巢功能延缓衰老

据不完全统计,仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫,这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫(绝育手术)是控制雌猫不必要繁殖广泛使用的策略,也被认

2023-06-15

Molecular Therapy Nucleic Acids:一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良

Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病,影响1:5,000名男性出生,并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的,DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。

2023-06-14

Acta Pharmaceutica Sinica B: 8-羟基喹啉硝酮作为多功能配体治疗神经退行性疾病

多因素和复杂的疾病,如神经退行性疾病和恶性疾病,可以通过靶向参与疾病发生和发展的多个生物靶点的多功能配体有效地治疗。这种配体的设计通常是基于针对单个靶标的结构重叠的元件或由连接子分隔的药理部分的组合。

2023-06-13

首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B

血友病是一种遗传性疾病,涉及凝血因子缺乏,以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的,其患病率为每25,000名男婴中有1名。

2023-06-12

Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病,表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。

2023-06-09

苏州大学第一附属医院研究者们综述了Hippo激酶MST1/2在心血管和代谢性疾病中的作用

心血管疾病(CVD)和代谢紊乱,如糖尿病、肥胖和脂肪肝,是非传染性疾病(NCDs)的主要组成部分,它们在全球范围内引发了巨大的健康和经济负担。

2023-06-09