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JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变

lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。

2025-01-29