突破血脑屏障！中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
最畅销的基因与细胞疗法TOP10盘点
近日，GEN杂志报道了2023年最畅销细胞和基因疗法Top10榜单。
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
全球首个！中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据
结晶样视网膜变性（BCD）是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。
Gut | 海军军医大学廖专/邹文斌开发改善慢性胰腺炎的新方法
该研究首次证明AAV8-hSPINK1介导的基因治疗胰腺炎具有较高的转导效率和安全性。使用衣壳优化的AAV8载体有效准确地将hSPINK1基因传递到胰腺细胞中，对其他关键器官表现出低趋向性。
近几十年来首个新型病毒载体！来自人类自身的指环病毒，可安全高效用于体内基因治疗
Ring 公司开发一种基于乙型指环病毒（Betatorquevirus）属的新型病毒载体——Anellovector。
Nat Commun：首次成功地在完整的人类肝脏中进行基因疗法测试
在一项全球首创研究中，来自澳大利亚悉尼大学等研究机构的研究人员在完整的人体肝脏中测试了新型基因疗法，目的是开发出更有效的治疗危及生命的遗传性疾病的方法。相关研究结果于2024年3月14日发表在Natu
Molecular Therapy: 脂质纳米粒靶向血脑屏障改善急性缺血性卒中
本研究使用AIS的tMCAO模型来表明靶向CAM，尤其是VCAM，与单抗和NCS结合是改善AIS治疗的一个有前途的方向。VCAM靶向的NCS和单抗在AIS脑中积累的水平比非靶向对照高1-2个数量级。
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
Cell子刊：新型基因疗法，有望阻止渐冻症进展，计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力，研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。