猪猪立大功！JAMA子刊：猪肾脏可在人体内正常运转一周，异种器官移植再获重大进展！
美国有3700万成年人患有慢性肾脏病（chronic kidney disease, CKD），其中许多人最终会发展为终末期肾病（endstage kidney disease, ESKD）。肾移植是
同期两篇Nature论文：首次完成人类Y染色体的完整基因测序
人类Y染色体由于结构复杂一直很难测序和组装。超过一半的Y染色体在当前的人类参考基因组组装中缺失，导致我们对人类Y染色体的认识很不全面，这也限制了我们对其组成、复杂性以及在不同人群间差异的理解。
Illumina 左手裁员，右手设新公司
近日，外媒报道，全球基因测序巨头Illumina宣布裁员151名加州圣地亚哥员工。裁员之际，该公司正试图在2023年削减1亿美元的成本，原因是资金短缺、公司内部动荡以及年度利润预期大幅下调。
最长18个月无需光照，首次报道基因疗法治疗罕见黄疸综合征
克里格勒-纳贾尔综合征又称为先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、先天性非梗阻性非溶血性黄疸，是一种少见的、发生于新生儿和婴幼儿的遗传性高胆红素血症。
Theranostics:携带毒素信使核糖核酸的脂质纳米粒是治疗实体瘤的新策略
近年来，信使核糖核酸疗法引起了人们的极大兴趣，被开发用于治疗一系列疾病，包括罕见的遗传病、神经退行性疾病、炎症、癌症和传染病。
RNAi疗法，迈向更广阔的天地
细分赛道或治疗领域的发展热潮离不开制药巨头的鼎力推动。默沙东与BMS的PD-1之争成就肿瘤免疫治疗新时代，辉瑞一笔430亿美元的天价收购点燃ADC赛道的燎原之势，诺和诺德与礼来在GLP-1赛道的强强对
Nature Medicine：AAV基因治疗酗酒，一次治疗，长期有效
这些恒河猴在治疗前习惯于饮用4%的酒精，在接受治疗后，治疗组恒河猴的大脑中持续表达了人胶质源性神经营养因子（hGDNF），并在之后的12个月的反复戒酒-重新引入酒精挑战期间消除饮酒行为的复发
PNAS：新型基因疗法或能通过减少钠离子水平来治疗人类慢性疼痛
来自纽约大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的基因疗法，其能通过间接调节特殊的钠离子通道来帮助治疗人类慢性疼痛。
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
礼来参投，种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示，与其他 RNA 编辑公司相比，我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变，这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。