治疗变革！FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法，定价280万美元
8月18日，bluebird bio（蓝鸟生物）宣布，美国FDA已批准其基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于需要定期输血的所有基因型
亨廷顿症AAV疗法出现严重副作用，基因治疗明星公司已暂停给药，股价下跌超30%
荷兰基因治疗上市公司 uniQure（NASDAQ:QURE）公布了其第二季度的财务业绩报告。
Nucleic Acids Res：新的DNA修复方法成功地修复了患者肾细胞中的致病性基因突变
在一项新的研究中，来自英国布里斯托大学和瑞典卡罗琳学院的研究人员成功地利用一种可能引发治疗变革的DNA修复工具在患者的肾细胞中修复了导致一种影响儿童和年轻人的衰弱的遗传性肾脏疾病的基因突变。
Mol Ther：科学家制造出新型病毒载体 有望帮助开发治疗人类心脏病的靶向性基因疗法
来自汉诺威医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的AAV突变体，其或能靶向作用肌肉细胞，并被用作治疗人类心脏病的精准化靶向性疗法。
Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明，并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血
FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请
由健康捐赠者来源的T细胞构建的CAR-T可以避免上述问题，并可能开发出“现货型” CAR-T产品。但这需要对CAR-T细胞进行额外的修饰，以防止移植物抗宿主病（GvHD）以及身体对CAR-T细胞的排斥
多篇重要研究成果解读科学家们在基因疗法研究上取得的新进展！
近年来，科学家们在利用基因疗法治疗人类疾病上取得了多项研究成果，本文中，小编就对近期科学家们取得的重要研究成果进行整理，分享给大家！
PNAS：利用蛋白稳态调节剂成功让肌肉细胞分泌AAT蛋白的数量增加50%，有望开发出更先进的基因疗法
尽管这些作者将AAT缺陷作为病例研究的重点，但是他们的研究表明，包括基因疗法和蛋白稳定调节剂在内的组合疗法可以提高基因疗法的疗效，不仅对AAT缺陷，而且对更普遍的许多遗传性疾病。
复旦大学应天雷/林金钟组首次探索慢性乙肝的mRNA新疗法
该研究首次利用mRNA技术编码乙肝病毒表面抗原抗体，在慢性乙肝小鼠模型中注射一剂G12-mRNA-LNP诱导产生的对血清乙肝表面抗原的清除能力可持续至少30天，从而显著减少血清乙肝表面抗原水平。
全球首款直接注入大脑的基因疗法在欧盟获批上市
7月20日，PTC宣布，欧盟委员会（EC）批准Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市，用于治疗18个月及以上芳香族L-氨基酸脱羧酶（ADCC）缺乏症患者。