《自然》子刊：CRISPR新用法 解决基因疗法易失效的难题
基因疗法一般靠病毒（如腺相关病毒，即AAV）将基因递送到细胞中。在基于CRISPR的基因疗法中，分子剪刀可以剪断一个缺陷基因，然后加入缺失的序列或暂时改变其表达。然而，机体对AAV产生的免疫反应却可能使治疗失效。为了解决这一障碍，近日匹兹堡大学（University of Pittsburgh）医学院的研究人员创建了一种不同的CRISPR系统。这
近期多篇重要成果解读癌症干细胞研究领域新进展！
本文中，小编整理了近期多篇重要研究成果，共同解读科学家们在癌症干细胞研究领域取得的新进展，分享给大家！图片来源：IRB Barcelona【1】Cell Stem Cell深度解读！如何通过靶向作用癌症干细胞来释放免疫疗法的抗癌潜能！doi：10.1016/j.stem.2020.07.017近日，一项刊登在国际杂志Cell Stem Cell上题为“Unl
Neuron：“持家基因”在癫痫中的作用
在细胞内，称为转移RNA或“ tRNA”的分子在RNA翻译过程中起着重要的作用。因此，tRNA数量很多，以防万一出问题，哺乳动物细胞中有数百种tRNA基因和足够多的备用拷贝。然而，由于数量过大，它们在疾病发生过程中的重要性却被很大程度上忽略了。
Cell Rep:新型基因影响癌症治疗效果
放射疗法是当今癌症治疗的基石。尽管这种疗法有助于许多人的康复，但仍有相当一部分患者群体几乎无法从中受益。这些差异的确切原因尚不清楚。
Cell Stem Cell：烧伤后皮肤如何再生？
遭受严重灼伤或严重皮肤伤害的人经常会留下疤痕，皮肤组织变得更加容易受损，并且感到长期紧绷和发痒等症状。这是因为身体的愈合过程已经发展为着重于通过迅速闭合伤口来预防感染，而不是再生或恢复正常皮肤组织。
全球首个血友病基因疗法！valrox遭美国FDA拒绝批准，单次输注3年后年出血率减少96%！
valrox正在接受欧盟的加速审批，有潜力成为全球第一个血友病基因疗法。
PNAS：病毒感染如何导致癌症更加耐受？
卡波西氏肉瘤疱疹病毒（KSHV）是已知的七种引起人类癌症的病毒之一，是卡波西氏肉瘤的主要病因。卡波西氏肉瘤是一种与免疫抑制有关的疾病，主要与艾滋病有关。这些肿瘤没有特异性疗法，预后可能很差。
Nat Commun：遗传突变导致湿疹的发生
美国国立卫生研究院最近的一项新研究揭示KIF3A基因中两个相对常见的变异如何导致皮肤受损，从而导致皮肤水分流失增加，促进湿疹的发生。
NEJM：单细胞测序揭示线粒体疾病发生机制
在最近一项研究中，马萨诸塞州总医院（MGH）的人员在发现了有关一类线粒体疾病的新致病机制。线粒体疾病是一种遗传性疾病，会干扰体内能量的产生，目前尚无法治愈。该发现发表在《New England Journal of Medicine》上。
HGT：利用基因疗法靶向作用内层视网膜或有望治疗失明症
2020年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy 上题为“Gene Therapy Targeting the Inner Retina Rescues the Retinal Phenotype in a Mouse Model of CLN3 Batten Disease”的研究报告中，来自