基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症
专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ： PASG) 于26号宣布，欧盟委员会（EC）已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法，用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL
罕见病新药！自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy获欧盟CHMP推荐批准：一次治疗解决根本病因！
Libmeldy将成为第一款商业化的MLD疗法。
Nat Immunol：关键基因调节免疫系统“刹车”
与大多数T细胞发起针对外来分子的免疫反应不同，调节性T细胞是人类免疫系统的和平使者，可在不需要时抑制炎症反应。现在，格拉德斯通研究所的研究人员与加州大学旧金山分校（UCSF）和慕尼黑工业大学（TUM）的科学家合作，绘制了有助于区分调节性T细胞与其他T细胞的基因网络。他们的发现可能导致增强或削弱调节性T细胞功能的免疫疗法。
Sarepta公布基因疗法SRP-9001和SRP-9003积极数据
Sarepta Therapeutics是罕见病精准基因医学的领导者。近日，该公司公布了2款基因疗法SRP-9001和SRP-9003的阳性临床结果。SRP-9001SRP-9001是一款治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，旨在将编码微营养不良蛋白（micro-dystrophin）的基因传递到肌肉组织，使肌肉细胞表达微营养不良蛋白。此次公布的结果包括
2020年8-9月CRISPR/Cas最新研究进展
2020年9月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thoma
镰状细胞病(SCD)基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo获欧盟授予优先药物资格(PRIME)!
Zynteglo已在欧洲上市，定价1210万人民币！
Nature子刊：经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型
2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型（Myotonic dystrophy type I, DM1）是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段，导致了重复性RNA的毒性堆积。因此，天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于
Nat Cell Biol：利用CRISPR对免疫反应进行编辑，使得基因疗法更有效
2020年9月17日讯/生物谷BIOON/---基因治疗一般依靠腺相关病毒（AAV）等病毒将基因递送到细胞中。在基于CRISPR的基因疗法中，分子剪刀可以移除有缺陷的基因，并添加一个缺失的序列或暂时改变它的表达，但人体对AAV的免疫反应会阻碍整个努力。为了克服这一障碍，来自美国匹兹堡大学医学院的研究人员在一项新的研究中构建出一种以不同方式使用CRISPR的系
EBioMedicine ：研究揭示驱动疾病发生的遗传因素
近日，南澳大利亚大学澳大利亚精确健康中心的一项新研究表明，载脂蛋白E（APOE）基因参与人体脂肪代谢的三个主要变体（ε4，ε3和ε2）对人体健康具有不同的影响。
持续改善患者症状 帕金森病基因疗法长期临床积极
9月11日，Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布，双方共同开发的在研基因疗法NBIb-1817（VY-AADC），在治疗帕金森病患者的1b期临床试验中显示出积极的长期疗效。在15名接受1次基因疗法治疗的晚期帕金森病患者中，14名患者在接受治疗3年之后，仍然经历疾病分级方面的改善。NBIb-1817